Le CHMP émet un avis négatif pour le renouvellement de l'autorisation conditionnelle de mise sur le marché de Translarn (ataluren) à l'issue de la procédure de réexamen
Le 25 janvier 2024 à 22:05
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PTC Therapeutics, Inc. a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis négatif à l'issue de la procédure de réexamen de l'autorisation conditionnelle de mise sur le marché de Translarna (ataluren). Conformément à la réglementation européenne, la Commission européenne dispose de 67 jours pour adopter l'avis. Translarna (ataluren), découvert et développé par PTC Therapeutics, est une thérapie de restauration des protéines conçue pour permettre la formation d'une protéine fonctionnelle chez les patients atteints de maladies génétiques causées par une mutation non-sens.
Les patients atteints de la maladie de Duchenne peuvent perdre la capacité de marcher (perte de l'ambulation) dès l'âge de 10 ans, puis perdre l'usage de leurs bras. Les patients atteints de la maladie de Duchenne présentent ensuite des complications pulmonaires potentiellement mortelles, nécessitant une assistance respiratoire, et des complications cardiaques à la fin de l'adolescence et dans la vingtaine.
PTC Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique internationale. La société se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés qui apportent des bénéfices aux patients atteints de maladies rares. La société dispose d'un portefeuille thérapeutique diversifié qui comprend plusieurs produits commerciaux et produits candidats à différents stades de développement, y compris les stades de découverte, de recherche et de clinique, axés sur le développement de nouveaux traitements pour de multiples domaines thérapeutiques pour les maladies rares liées à la neurologie et au métabolisme. Elle possède deux produits, Translarna (ataluren) et Emflaza (deflazacort), pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie rare qui met en jeu le pronostic vital. Upstaza, une thérapie génique pour le traitement du déficit en Aromatic L-Amino Decarboxylase (AADC), une maladie rare du système nerveux central (SNC). Tegsedi et Waylivra, pour le traitement de maladies rares. Son Evrysdi, un traitement de l'amyotrophie spinale (SMA).
Le CHMP émet un avis négatif pour le renouvellement de l'autorisation conditionnelle de mise sur le marché de Translarn (ataluren) à l'issue de la procédure de réexamen
PTC THERAPEUTICS, INC. 
