PTC Therapeutics, Inc. a annoncé une mise à jour des activités réglementaires de Translarna ? (ataluren) en Europe et aux États-Unis. Comme prévu, PTC a soumis le document d'information dans le cadre du réexamen de l'avis négatif initial du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) sur le renouvellement de l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle de Translarna en Europe.

Cet avis sera ensuite transmis pour adoption à la Commission européenne, dans les 67 jours suivants. Aux États-Unis, PTC a récemment participé à une réunion de type C avec la Food and Drug Administration (FDA) afin de discuter d'une voie potentielle pour une nouvelle soumission d'une demande de nouveau médicament (NDA) pour Translarna. La discussion a porté sur l'ensemble des preuves recueillies à ce jour dans le cadre des essais cliniques du Translarna et du registre STRIDE.

Sur la base de cette discussion, la FDA a suggéré que la PTC demande une réunion de suivi pour s'aligner sur le contenu spécifique qui pourrait soutenir une éventuelle demande de NDA. PTC s'attend à ce que cette réunion ait lieu au cours du premier trimestre 2024. En Europe, la société pense pouvoir répondre aux préoccupations soulevées par le CHMP dans son avis négatif initial sur le renouvellement de l'autorisation conditionnelle de Translarna.

Aux États-Unis, la société se réjouit de continuer à travailler en collaboration avec la FDA sur le contenu d'une éventuelle nouvelle demande d'autorisation de mise sur le marché.