Sarepta Therapeutics a déclaré vendredi que le régulateur américain de la santé prendrait une décision sur l'approbation traditionnelle de sa thérapie génique Elevidys pour un trouble de la fonte musculaire d'ici le 21 juin.

Les actions du fabricant de médicaments ont bondi de 12 % dans les échanges avant bourse après que la Food and Drug Administration (FDA) a déclaré qu'elle ne prévoyait pas d'organiser une réunion de ses conseillers externes pour examiner la demande de l'entreprise.

Le traitement, Elevidys, a reçu une autorisation accélérée en juin de l'année dernière pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie héréditaire de fonte musculaire progressive qui affecte presque toujours les jeunes garçons.

Toutefois, en octobre, Elevidys n'a pas atteint l'objectif principal lors d'un essai en phase finale, ce qui a soulevé des questions quant à l'approbation traditionnelle de la thérapie aux États-Unis.

Sarepta cherche à convertir l'autorisation accélérée en autorisation traditionnelle, ainsi qu'à étendre l'utilisation du traitement aux enfants âgés de 4 à 7 ans, sur la base des données de l'étude de phase avancée. (Reportage de Christy Santhosh et Leroy Leo à Bengaluru ; Rédaction de Shailesh Kuber)