Scholar Rock a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de drogue nouvelle de recherche (IND) de la société pour son essai de preuve de concept de phase 2 avec l'apitegromab pour traiter l'obésité chez les patients prenant un agoniste du récepteur du GLP-1 (GLP-1 RA). L'essai de phase 2 est une étude multicentrique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'effet de l'apitegromab, un inhibiteur hautement sélectif de la myostatine, pour préserver en toute sécurité la masse musculaire maigre en tant que traitement d'appoint chez les adultes en surpoids et obèses qui prennent un agoniste du récepteur du GLP-1. Le début de l'essai est prévu pour la mi-2024 et les données de l'essai de phase 2 de l'apitegromab sont attendues pour la mi-2025.

Parallèlement, Scholar Rock développe SRK-439, un nouvel inhibiteur sélectif de la myostatine, optimisé pour le traitement de l'obésité. La société prévoit de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) pour SRK-439 en 2025. SRK-439 est un nouvel inhibiteur préclinique expérimental de la myostatine qui présente une forte affinité in vitro pour la myostatine pro- et latente et qui conserve la spécificité de la myostatine (c'est-à-dire qu'il ne se lie pas au GDF11 ou à l'Activin-A), et qui est initialement développé pour le traitement de l'obésité.

D'après les données précliniques, SRK-439 a le potentiel de favoriser une gestion plus saine du poids en préservant la masse maigre et en favorisant la perte de masse grasse. L'efficacité et la sécurité de SRK-439 n'ont pas été établies et SRK-439 n'a été approuvé pour aucune utilisation par la FDA ou tout autre organisme de réglementation. L'apitegromab est un anticorps monoclonal expérimental entièrement humain qui inhibe l'activation de la myostatine en se liant sélectivement aux formes pro- et latentes de la myostatine dans le muscle squelettique.

Il s'agit du premier traitement candidat ciblant les muscles à faire la preuve clinique de son concept dans l'atrophie musculaire spinale (AMS). La myostatine, membre de la superfamille des facteurs de croissance TGFß, est principalement exprimée par les cellules musculaires squelettiques, et l'absence de son gène est associée à une augmentation de la masse et de la force musculaires chez de nombreuses espèces animales, y compris l'homme. Scholar Rock pense que son ciblage hautement sélectif des formes pro- et latentes de la myostatine avec l'apitegromab peut conduire à une amélioration cliniquement significative de la fonction motrice chez les patients atteints de SMA.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à l'apitegromab les désignations Fast Track, Orphan Drug et Rare Pediatric Disease, et l'Agence européenne des médicaments (EMA) lui a accordé les désignations Priority Medicines (PRIME) et Orphan Medicinal Product, pour le traitement de la SMA. L'efficacité et la sécurité de l'apitegromab n'ont pas été établies et l'apitegromab n'a pas été approuvé pour quelque usage que ce soit par la FDA ou tout autre organisme de réglementation.