Scholar Rock a annoncé qu'elle présentera les données de DRAGON, une étude de phase 1 de SRK-181 chez des patients atteints de tumeurs solides avancées, lors de la 38e réunion annuelle de la Society for Immunotherapy of Cancer (SITC), qui se tiendra à San Diego du 1er au 5 novembre. Dans une présentation par affiche, Scholar Rock partagera les données préliminaires sur les biomarqueurs de la partie B de l'étude et, dans une deuxième présentation par affiche, fournira des résultats sur la sécurité, l'efficacité et les biomarqueurs de SRK-181 chez des patients atteints de carcinome rénal à cellules claires métastatique résistant à l'anti-PD-1, provenant des parties A et B de l'étude. En tant qu'inhibiteur sélectif du TGFb1 latent, SRK-181 a le potentiel de surmonter cette exclusion des cellules immunitaires et d'induire une régression tumorale lorsqu'il est administré en association avec une thérapie anti-PD-(L)1 tout en évitant potentiellement les toxicités associées à l'inhibition non sélective du TGFb. L'essai clinique de phase 1 DRAGON (NCT04291079) est en cours chez des patients atteints de tumeurs solides localement avancées ou métastatiques. L'essai recrute et dose actuellement des patients dans plusieurs cohortes de preuve de concept menées en parallèle, y compris le carcinome urothélial (UC), le mélanome cutané (MEL), le cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC), le carcinome épidermoïde de la tête et du cou (HNSCC), et le carcinome rénal à cellules claires.

SRK-181 est un produit candidat expérimental dont l'efficacité et la sécurité n'ont pas été établies. SRK-181 n'a pas été approuvé pour quelque usage que ce soit par la FDA ou tout autre organisme de réglementation. Martin et al, Sci.

Scholar Rock est en train de créer un portefeuille de produits candidats novateurs susceptibles de transformer la vie des patients souffrant d'un large éventail de maladies graves, notamment les troubles neuromusculaires, le cancer et la fibrose. L'approche adoptée par Scholar Rock pour cibler les mécanismes moléculaires de l'activation des facteurs de croissance lui a permis de mettre au point une plateforme propriétaire pour la découverte et le développement d'anticorps monoclonaux qui ciblent localement et sélectivement ces protéines de signalisation au niveau cellulaire.

En développant des produits candidats qui agissent dans le microenvironnement de la maladie, la société entend éviter les défis historiques associés à l'inhibition des facteurs de croissance à des fins thérapeutiques. Scholar Rock pense que sa focalisation sur les facteurs de croissance biologiquement validés peut faciliter une voie de développement plus efficace.