Taysha Gene Therapies, Inc. a annoncé que Santé Canada a autorisé la modification du protocole de l'essai de phase 1/2 pour adultes REVEAL en cours évaluant le TSHA-102 qui élargit l'éligibilité aux patients âgés de 12 ans et plus atteints du syndrome de Rett. Le TSHA-102 est évalué dans le cadre de l'essai de phase 1/2 pour adultes REVEAL au Canada, une première étude ouverte, randomisée, d'escalade de dose et d'expansion de dose évaluant l'innocuité et l'efficacité préliminaire du TSHA-102 chez des femmes âgées de 12 ans et plus atteintes du syndrome de Rett de stade 4 dû à une mutation de perte de fonction de MECP2. TSHA-102 est administré en une seule injection intrathécale lombaire.

L'escalade de dose évaluera deux niveaux de dose de TSHA-102 de manière séquentielle. La dose maximale tolérée (DMT) ou la dose maximale administrée (DMA) établie sera ensuite administrée lors de l'augmentation de la dose. Le dosage du troisième patient adulte et la fin du dosage dans la cohorte 1 (faible dose) de l'essai chez l'adulte sont prévus au quatrième trimestre 2023 ou au premier trimestre 2024.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a autorisé la demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour TSHA-102 chez les patients pédiatriques atteints du syndrome de Rett, et la Société prévoit de doser le premier patient pédiatrique au cours du premier trimestre 2024.