Taysha Gene Therapies, Inc. publie ses résultats pour l'exercice clos le 31 décembre 2023

Taysha Gene Therapies Inc est une société de biotechnologie au stade clinique, qui se concentre sur l'avancement des thérapies géniques basées sur le virus adéno-associé (AAV) pour les maladies monogéniques sévères du système nerveux central. Le principal programme clinique de la société, TSHA-102, est en cours de développement pour le traitement du syndrome de Rett, un trouble rare du développement neurologique. La société évalue le TSHA-102 dans le cadre de l'essai clinique REVEALPhase I/II chez l'adolescent et l'adulte. Il s'agit d'une première étude multicentrique ouverte, randomisée, avec escalade de dose et expansion de dose, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire du TSHA-102 chez des patientes âgées de 12 ans et plus atteintes du syndrome de Rett. Elle a acquis un droit mondial sur un programme de thérapie génique AAV9 en phase clinique, administré par voie intrathécale, TSHA-120, pour le traitement de la neuropathie axonale géante (GAN). La Commission européenne a désigné le TSHA-120 comme médicament orphelin pour le traitement de la GAN.