TFF Pharmaceuticals, Inc. a annoncé des données initiales positives issues des essais de phase 2 en cours de la société sur TFF VORI et TFF TAC, ainsi que des données cliniques issues du programme d'accès élargi (EAP) en cours sur TFF VORI. Les résultats d'efficacité sont tout aussi remarquables, avec une réponse au traitement chez tous les patients. Les premiers résultats de l'étude TFF TAC sont également impressionnants.

Les patients traités avec la TFF TAC n'ont pas présenté de rejet cliniquement aigu avec des taux sanguins de tacrolimus significativement réduits. Les critères d'évaluation de l'essai comprennent la sécurité, la tolérabilité, la réponse clinique, la réponse mycologique, la réponse radiologique et la mortalité toutes causes confondues. Les données initiales d'efficacité présentées ci-dessous incluent les patients de l'essai de phase 2 et de l'EAP de la société qui ont reçu au moins 8 semaines de traitement soit par TFF VORI (N=5), soit par voriconazole par voie orale (N=1).

Les données d'innocuité concernent tous les patients traités par TFF VORI (N=7) et les patients traités par voriconazole oral (N=2). Les critères d'évaluation de l'essai comprennent la sécurité/tolérance, la fonction rénale et le rejet aigu de l'allogreffe. Les données initiales présentées ci-dessous concernent les quatre premiers patients recrutés dans l'essai.

Efficacité - les quatre patients recrutés dans l'étude de phase 2 de la TFF TAC : Les quatre patients sont passés avec succès du tacrolimus oral au TAC ; Les taux sanguins de tacrolimus ont été abaissés avec succès à 1/2 à 2/3 des taux du tacrolimus oral chez les quatre patients ; Aucun signe clinique de rejet aigu ; Aucun signe ou symptôme évocateur de rejet aigu ; Aucune utilisation de corticostéroïdes pulsés ; Aucune détérioration de la spirométrie ; La TFF TAC a été bien tolérée, sans mortalité et sans arrêt de la TFF TAC pour cause d'EI ; la fonction rénale a été maintenue chez tous les patients traités par la TFF TAC. Sur la base des données prometteuses de la phase 2 pour les deux produits, la société prévoit d'accélérer le lancement d'études permettant l'enregistrement.