UroGen Pharma Ltd. a annoncé des données de base positives provenant de ses essais de phase 3 ATLAS et ENVISION portant sur l'UGN-102 (mitomycine) pour solution intravésicale chez des patients atteints d'un cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire (LG-IR-NMIBC) de bas grade et à risque intermédiaire. Les essais ATLAS et ENVISION ont tous deux atteint leurs objectifs principaux. Dans l'étude ATLAS, l'UGN-102 a atteint son critère principal de survie sans maladie, réduisant le risque de récidive, de progression ou de décès de 55%.

L'UGN-102 a également montré un taux de réponse complète à trois mois de 64,8 % chez les patients ayant reçu uniquement l'UGN-102, comparé à un taux de réponse complète à trois mois de 63,6 % chez les patients n'ayant reçu qu'une TURBT. L'essai ENVISION a atteint son objectif principal en démontrant que les patients traités avec l'UGN-102 présentaient un taux de réponse complète de 79,2 % trois mois après le traitement initial. Des données supplémentaires évaluant le critère d'évaluation secondaire de la durée de la réponse de l'étude ENVISION et la soumission d'une demande de nouveau médicament (NDA) (en supposant des résultats positifs supplémentaires) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sont prévues en 2024.

Dans les deux essais, l'UGN-102, une formulation à base d'hydrogel à libération prolongée, conçue pour permettre une exposition plus longue des tissus de la vessie à la mitomycine, permettant ainsi le traitement des tumeurs par des moyens non chirurgicaux, a été généralement bien toléré, avec un profil d'effets secondaires similaire à celui des essais cliniques précédents. L'essai clinique de phase 3 ATLAS, prédécesseur d'ENVISION, a évalué l'efficacité, la durabilité et l'innocuité de l'UGN-102 avec ou sans TURBT par rapport à la TURBT seule chez 282 patients atteints de LG-IR-NMIBC.

ENVISION a évalué l'efficacité et la sécurité de l'UGN-102 en tant que traitement chimioablatif primaire chez 240 patients atteints de LG-IR-NMIBC. L'UGN-102 (mitomycine) pour solution intravésicale est une formulation expérimentale de mitomycine en phase 3 de développement pour le traitement du LG-IR-NMIBC. Utilisant la technologie RTGel® d'UroGen, une formulation à base d'hydrogel à libération prolongée, l'UGN-102 est conçu pour permettre une exposition plus longue des tissus de la vessie à la mitomycine, permettant ainsi le traitement des tumeurs par des moyens non chirurgicaux.

L'UGN-102 est administré aux patients à l'aide d'un cathéter urinaire standard dans le cadre d'une consultation externe. Si les résultats de l'étude de phase 3 ENVISION sont positifs, UroGen prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) pour l'UGN-102 en 2024. S'il est approuvé, l'UGN-102 sera la première thérapie primaire non chirurgicale pour traiter un sous-ensemble du cancer de la vessie caractérisé par des taux de récurrence élevés et de multiples interventions chirurgicales.

L'étude ENVISION de phase 3 est une étude multinationale multicentrique à un seul bras évaluant l'efficacité et la sécurité de l'UGN-102 (mitomycine) pour solution intravésicale en tant que traitement chimioablatif primaire chez des patients atteints d'un NMIBC de bas grade et de risque intermédiaire. L'étude ENVISION de phase 3 a terminé le recrutement cible d'environ 240 patients dans 56 sites. Les participants à l'étude ont reçu six instillations intravésicales d'UGN-102 une fois par semaine.

Le critère d'évaluation principal a évalué le taux de réponse complète lors de l'évaluation 3 mois après la première instillation, et le critère d'évaluation secondaire clé évaluera la durabilité dans le temps chez les patients ayant obtenu une réponse complète lors de l'évaluation 3 mois après l'instillation. Sur la base des discussions avec la FDA, et dans l'hypothèse de résultats positifs, UroGen prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) pour l'UGN-102 en 2024. ATLAS est un essai de phase 3 mondial, ouvert, randomisé et contrôlé, conçu pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'UGN-102, avec ou sans TURBT, par rapport à la TURBT seule, chez des patients diagnostiqués comme ayant un cancer du poumon ou un cancer de la prostate.

TURBT seule chez des patients diagnostiqués avec un LG-IR-NMIBC. L'étude a recruté 282 patients dans des sites cliniques aux États-Unis, en Europe et en Israël. Les patients ont été randomisés 1:1 entre l'UGN-102 et la TURBT.

Les patients du groupe UGN-102 ont été traités par six instillations intravésicales hebdomadaires d'UGN-102. Au bout de trois mois, la réponse des patients a été évaluée. Les patients ayant présenté une réponse complète à l'UGN-102 ou à la TURBT ont fait l'objet d'un suivi à long terme afin de détecter toute récidive.

Les patients qui ont démontré la présence d'une maladie persistante à 3 mois, dans l'un ou l'autre bras, ont subi une TURBT et ont continué à faire l'objet d'un suivi à long terme à la recherche de preuves de récurrence.