Le médicament d'Agios contre les troubles sanguins atteint les objectifs d'une étude de phase avancée

Agios Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique. La société se concentre sur le développement et la mise à disposition de thérapies transformatrices pour les patients atteints de maladies rares. Elle commercialise un activateur de la pyruvate kinase (PK), premier de sa catégorie, pour les adultes souffrant d'un déficit en PK, la première thérapie de modification de la maladie pour l'anémie hémolytique débilitante. PYRUKYND (Mitapivat), le principal produit candidat de son portefeuille de maladies génétiquement définies, est un activateur des enzymes pyruvate kinase (PK) de type sauvage et de diverses enzymes mutantes, pour le traitement des anémies hémolytiques. Le Mitapivat est une petite molécule disponible par voie orale et un activateur puissant des enzymes pyruvate kinase R (PKR). En outre, elle évalue également le mitapivat pour le traitement de l'alpha- et de la bêta-thalassémie et de la drépanocytose dans le cadre d'essais cliniques en cours. La société développe également AG-946, un activateur oral des enzymes PKR en phase clinique pour le traitement des anémies hémolytiques et d'autres indications, y compris la drépanocytose.