Agios Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que l'étude mondiale de phase 3 ENERGIZE sur le mitapivat chez des adultes atteints d'alpha ou de bêta-thalassémie non dépendante de la transfusion sanguine a atteint son critère d'évaluation principal, à savoir la réponse de l'hémoglobine. La signification statistique a également été atteinte pour les deux critères secondaires clés associés au changement par rapport à la ligne de base du score FACIT-Fatigue et de la concentration d'hémoglobine. Agios poursuit également l'étude de phase 3 ENERGIZE-T du mitapivat chez des adultes atteints d'alpha ou de bêta-thalassémie dépendante de transfusions et prévoit d'annoncer les données de base de cette étude de 48 semaines au milieu de l'année 2024.

Après la lecture d'ENERGIZE-T, la société a l'intention de déposer une demande d'approbation réglementaire du mitapivat comme traitement de la thalassémie d'ici la fin de 2024, en incorporant toutes les données disponibles des deux études. Les principaux résultats de l'étude de phase 3 ENERGIZE sont les suivants : Un total de 194 patients ont été recrutés dans l'étude, dont 130 ont été randomisés pour recevoir 100 mg de mitapivat deux fois par jour (BID) et 64 ont été randomisés pour recevoir un placebo apparié. 122 (93,8 %) dans le groupe mitapivat et 62 (96,9 %) dans le groupe placebo ont terminé la période de 24 semaines en double aveugle de l'étude.

L'étude a atteint le critère d'évaluation principal, à savoir la réponse en termes d'hémoglobine. La réponse hémoglobinique a été définie comme une augmentation de =1 g/dl des concentrations moyennes d'hémoglobine de la semaine 12 à la semaine 24 par rapport aux valeurs de base. Le traitement par mitapivat a entraîné une augmentation statistiquement significative par rapport au placebo.

42,3 % des patients du groupe mitapivat ont obtenu une réponse hémoglobinique, contre 1,6 % des patients du groupe placebo (p bilatéral < 0,0001). Le traitement par mitapivat a également montré des améliorations statistiquement significatives par rapport au placebo pour les deux principaux critères d'évaluation secondaires : Changement par rapport à la ligne de base du score moyen de la sous-échelle FACIT-Fatigue (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue) de la semaine 12 à la semaine 24. Changement de la concentration moyenne d'hémoglobine par rapport aux valeurs initiales, de la semaine 12 à la semaine 24.

Globalement, au cours de la période de 24 semaines en double aveugle, l'incidence des effets indésirables a été similaire dans les groupes mitapivat et placebo. Quatre (3,1 %) sujets du groupe mitapivat ont présenté des événements indésirables (EI) entraînant l'arrêt du traitement ; aucun EI n'a entraîné l'arrêt du traitement dans le groupe placebo. Agios prévoit de présenter une analyse plus détaillée des données de la phase 3 de l'étude ENERGIZE lors d'une prochaine réunion médicale.