Agios Pharmaceuticals, Inc. annonce les principales étapes prévues en 2024 pour l'ensemble de son portefeuille de maladies rares
Le 08 janvier 2024 à 13:00
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Agios Pharmaceuticals, Inc. a annoncé les étapes clés prévues pour 2024 et les catalyseurs de valeur jusqu'en 2026 qui soutiennent la mission de l'entreprise de transformer les résultats pour les patients atteints de maladies rares. Jalons prévus pour 2024 : Thalassémie : Suite à l'annonce des données de base de l'étude de phase 3 ENERGIZE la semaine dernière, Agios prévoit de communiquer les données de base de l'étude de phase 3 ENERGIZE-T du mitapivat dans la thalassémie dépendante des transfusions (milieu de l'année) et de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) pour le mitapivat dans la thalassémie (fin de l'année) ; Drépanocytose : Terminer le recrutement dans la partie phase 3 de l'étude RISE UP sur le mitapivat (fin de l'année) ; Déficience PK pédiatrique : Terminer le recrutement dans l'étude de phase 3 ACTIVATE-kids sur le mitapivat (mi-2024). Communiquer les données de base de l'étude de phase 3 ACTIVATE kids-T (fin de l'année) ; Syndromes myélodysplasiques à faible risque (LR-MDS) : Administrer la dose au premier patient de l'étude de phase 2b de l'AG-946 (milieu de l'année) ; et Pipeline à des stades plus précoces : Injection du premier patient dans l'étude de phase 1 du stabilisateur de l'HAP pour le traitement de la PCU (H1 2024).
Quatre lectures supplémentaires de la phase 3 et deux approbations potentielles de nouvelles indications attendues d'ici la fin de 2026 2024 : Lecture des données de l'étude de phase 3 ENERGIZE du mitapivat dans la thalassémie non dépendante des transfusions (annoncée le 3 janvier 2024) ; Lecture des données de l'étude de phase 3 ENERGIZE-T du mitapivat dans la thalassémie dépendante des transfusions (milieu d'année) ; et Lecture des données de l'étude de phase 3 ACTIVATE kids-T du mitapivat dans le déficit pédiatrique en PC (fin d'année). 2025 : Résultats de la phase 3 de l'étude RISE UP sur le mitapivat dans la drépanocytose ; résultats de la phase 3 de l'étude ACTIVATE kids sur le mitapivat dans le déficit PK pédiatrique ; et autorisation potentielle de la FDA pour le mitapivat dans la thalassémie. 2026 : Autorisation potentielle de la FDA pour le mitapivat dans la drépanocytose et autorisation potentielle de la FDA pour le mitapivat dans le déficit PK pédiatrique.
Agios Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique. La société se concentre sur le développement et la mise à disposition de thérapies transformatrices pour les patients atteints de maladies rares. Elle commercialise un activateur de la pyruvate kinase (PK), premier de sa catégorie, pour les adultes souffrant d'un déficit en PK, la première thérapie de modification de la maladie pour l'anémie hémolytique débilitante. PYRUKYND (Mitapivat), le principal produit candidat de son portefeuille de maladies génétiquement définies, est un activateur des enzymes pyruvate kinase (PK) de type sauvage et de diverses enzymes mutantes, pour le traitement des anémies hémolytiques. Le Mitapivat est une petite molécule disponible par voie orale et un activateur puissant des enzymes pyruvate kinase R (PKR). En outre, elle évalue également le mitapivat pour le traitement de l'alpha- et de la bêta-thalassémie et de la drépanocytose dans le cadre d'essais cliniques en cours. La société développe également AG-946, un activateur oral des enzymes PKR en phase clinique pour le traitement des anémies hémolytiques et d'autres indications, y compris la drépanocytose.
AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. 
