argenx a annoncé que l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a accordé une autorisation de mise sur le marché à VYVGART (efgartigimod alfa-fcab) en complément d'un traitement standard pour le traitement des patients adultes atteints de gMG et positifs aux anticorps AChR. L'approbation de VYVGART par la MHRA est basée sur les résultats de l'essai mondial de phase 3 ADAPT, qui ont été publiés dans le numéro de juillet 2021 de The Lancet Neurology. L'étude ADAPT a atteint son critère d'évaluation principal, démontrant qu'un nombre significativement plus important de patients atteints de myasthénie grave positifs aux anticorps anti-AChR étaient répondeurs sur l'échelle des activités de la vie quotidienne (MG-ADL) après le traitement par efgartigimod par rapport au placebo (68 % contre 30 % ; p < 0,0001).

30% ; p < 0.0001). Les répondeurs ont été définis comme ayant une réduction d'au moins deux points sur l'échelle MG-ADL pendant au moins quatre semaines consécutives au cours du premier cycle de traitement. Le nombre de répondeurs sur l'échelle quantitative de la myasthénie grave (QMG) a été significativement plus élevé après le traitement par efgartigimod qu'après le traitement par placebo (63 % contre 14 % ; p < 0,0001).

14% ; p < 0.0001). Les répondeurs ont été définis comme ayant une réduction d'au moins trois points sur l'échelle QMG pendant au moins quatre semaines consécutives au cours du premier cycle de traitement. Le profil de sécurité de VYVGART a été démontré dans l'essai clinique ADAPT.

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés et survenus plus souvent avec VYVGART qu'avec le placebo étaient les infections des voies respiratoires supérieures (10,7 % après le traitement par efgartigimod contre 4,8 % avec le placebo) et les infections des voies urinaires (9,5 % contre 4,8 %).

À propos de l'essai ADAPT de phase 3 : L'essai ADAPT de phase 3 était un essai mondial multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, d'une durée de 26 semaines, évaluant la sécurité et l'efficacité de l'efgartigimod chez des patients adultes atteints de gMG. Au total, 167 patients adultes atteints de gMG en Amérique du Nord, en Europe et au Japon ont participé à l'essai. Les patients ont été randomisés dans un rapport 1:1 pour recevoir de l'efgartigimod ou un placebo, en plus de doses stables de leur traitement gMG actuel.

ADAPT a été conçu pour permettre une approche thérapeutique individualisée avec un cycle de traitement initial suivi de cycles de traitement ultérieurs en fonction de l'évaluation clinique. Le critère d'évaluation principal était la comparaison du pourcentage de répondeurs à la MG-ADL au cours du premier cycle de traitement entre les groupes efgartigimod et placebo dans la population positive aux anticorps anti-AChR.