argenx SE annonce que les données de son étude de phase 3 ADHERE évaluant VYVGART Hytrulo (efgartigimod alfa et hyaluronidase-qvfc) chez des patients atteints de polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) ont été présentées pour la première fois à la communauté médicale lors de la session plénière sur les essais cliniques de la réunion annuelle de l'American Academy of Neurology (AAN) à Denver, CO. argenx a également mis en avant les résultats des essais cliniques et les données réelles à travers sept posters et présentations qui continuent à renforcer VYVGART et VYVGART Hytrulo en tant qu'option thérapeutique transformatrice pour les patients atteints de la maladie de von Willebrand. Dans l'étude ADHERE, la majorité des patients traités avec VYVGART Hytrulo, quel que soit le traitement antérieur, ont démontré une amélioration clinique rapide et un risque réduit de rechute par rapport aux patients traités avec un placebo.

Comme indiqué précédemment, l'étude ADHERE a atteint son objectif principal (p=0,000039) en démontrant une réduction de 61% (HR : 0,39 95% CI : 0,25 ; 0,61) du risque de rechute par rapport au placebo. VYVGART Hytrulo a été bien toléré et le profil de sécurité et de tolérance observé était conforme aux essais cliniques précédents. Preuve de l'apparition rapide et du maintien de la réponse clinique : Lors de la phase A de l'étude ADHERE, 67 % des patients traités par VYVGART Hytrulo ont présenté des signes d'amélioration clinique (ICE), dont 40 % ont atteint l'ICE selon la mesure la plus précoce possible, à la semaine 4. Lors de l'étape B, les patients traités par VYVGART Hytrulo ont maintenu une réponse clinique au traitement plus longtemps que ceux sous placebo, comme en témoigne la réduction statistiquement significative et cliniquement pertinente du risque de rechute.

Les résultats obtenus aux stades A et B indiquent que les auto-anticorps IgG jouent un rôle important dans la médiation de la biologie sous-jacente de la PIDC. Améliorations fonctionnelles profondes et cliniquement significatives : 81% des patients traités par VYVGART Hytrulo ont démontré une amélioration de =1 point sur l'aINCAT par rapport aux scores de base du stade A dans ADHERE, dont 42% des patients avec une amélioration de =2 points, 28% avec une amélioration de =3 points, et 12% avec une amélioration de =4 points. Le bénéfice clinique a été démontré quel que soit le traitement antérieur de la maladie de Creutzfeldt-Jakob : Le bénéfice clinique a été observé chez tous les sous-types de patients, y compris ceux qui avaient déjà reçu des corticostéroïdes, des immunoglobulines intraveineuses ou sous-cutanées, ou qui n'avaient reçu aucun traitement avant l'entrée dans l'étude.

Taux élevé de poursuite du traitement : 99 % des patients éligibles ont poursuivi leur traitement dans le cadre de l'étude de prolongation ouverte ADHERE-Plus. La décision de la FDA sur la sBLA CIDP est attendue pour le 21 juin 2024 : Les données de l'étude ADHERE ont été soumises à la Food and Drug Administration (FDA) américaine dans le cadre d'une demande de licence biologique supplémentaire (sBLA) pour VYVGART Hytrulo dans le traitement de la PIDC. La demande a été acceptée pour un examen prioritaire en février 2024 et la date d'action cible de la PDUFA a été fixée au 21 juin 2024.

Les données des essais cliniques et les preuves concrètes présentées lors de l'AAN continuent de mettre en évidence le profil d'efficacité et de sécurité différencié de VYVGART et de VYVGART Hytrulo, entraînant une amélioration rapide, profonde et durable à toutes les échelles de la maladie et avec différents schémas posologiques, y compris la possibilité pour les patients d'atteindre l'expression minimale des symptômes (MSE). Les effets secondaires liés à l'utilisation à long terme de stéroïdes continuent d'être un fardeau important associé aux maladies auto-immunes, ce qui renforce l'importance du profil de sécurité favorable de VYVGART. L'étude ADHERE était une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa et hyaluronidase-qvfc) pour le traitement de la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC).

ADHERE a recruté 322 patients adultes atteints de PIDC qui n'avaient jamais reçu de traitement (pas de traitement actif au cours des six derniers mois ou diagnostic récent) ou qui étaient traités par immunoglobulines ou corticostéroïdes. L'essai a consisté en une phase A ouverte suivie d'une phase B randomisée et contrôlée par placebo. Pour être éligible à l'essai, le diagnostic de PIDC a été confirmé par un panel d'experts indépendants. Les patients sont entrés dans une phase de préparation, au cours de laquelle tout traitement en cours contre la PIDC a été arrêté. Pour être éligibles à la phase A, les patients devaient présenter une maladie active, avec une aggravation cliniquement significative d'au moins un outil d'évaluation clinique de la PIDC, y compris INCAT, I-RODS, ou la force de préhension moyenne.

Les patients naïfs de traitement pouvaient sauter la période de rodage en apportant la preuve d'une aggravation récente. Pour passer à l'étape B, les patients devaient apporter la preuve d'une amélioration clinique (ICE) avec VYVGART Hytrulo. L'amélioration clinique a été obtenue en améliorant le score INCAT, ou en améliorant l'I-RODS ou la force de préhension moyenne si ces échelles avaient montré une aggravation au cours de la période d'essai.

Dans l'étape B, les patients ont été randomisés entre VYVGART Hytrulo et un placebo pour une durée maximale de 48 semaines. Le critère d'évaluation principal a été mesuré une fois que 88 rechutes ou événements ont été enregistrés au cours de l'étape B. Il était basé sur le rapport des risques pour le temps écoulé jusqu'à la première détérioration ajustée de l'INCAT (c'est-à-dire une rechute). Après l'étape B, tous les patients avaient la possibilité de passer à une étude d'extension ouverte pour recevoir VYVGART Hytrulo.

VYVGART et VYVGART HYTRULO sont deux médicaments délivrés sur ordonnance, chacun étant utilisé pour traiter une maladie appelée myasthénie généralisée, qui provoque une fatigue et un affaiblissement des muscles dans tout le corps, chez les adultes qui sont positifs aux anticorps dirigés contre une protéine appelée récepteur de l'acétylcholine (anticorps anti-AChR positifs). N'utilisez pas VYVGART si vous avez une allergie grave à l'efgartigimod alfa ou à l'un des autres composants de VYVGART. Ne pas utiliser VYVGART HYTRULO en cas d'allergie grave à l'efgartigimod alfa, à la hyaluronidase ou à l'un des autres composants de VYVGART HYTRULO.

VYVGART et VYVGART HYTRULO peuvent provoquer des réactions allergiques graves et une baisse de la pression artérielle entraînant un évanouissement. Infection : VYVGART et VYVGART HYTRULO peuvent augmenter le risque d'infection. Les symptômes et signes les plus fréquents rapportés avec l'efgartigimod alfa-fcab sont l'hypertension artérielle, les frissons, les douleurs thoraciques, abdominales et dorsales.

Les effets secondaires les plus fréquents chez les patients traités par efgartigimod-alfa-fcab ont été l'infection des voies respiratoires, les maux de tête et l'infection des voies urinaires. D'autres effets secondaires fréquents de VYVGART HYTRULO sont des réactions au site d'injection, notamment des éruptions cutanées, une rougeur de la peau, des démangeaisons, des ecchymoses, des douleurs et de l'urticaire.