Atara Biotherapeutics, Inc. a annoncé le dépôt récent d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour l'utilisation d'ATA3219 en monothérapie dans le traitement du lupus érythémateux disséminé (LED) avec atteinte rénale (lupus néphrétique [LN]). ATA3219 est une thérapie allogénique par cellules T à récepteur antigénique chimérique (CAR) anti-CD19. La preuve du concept d'une approche CAR T CD19 dans les maladies auto-immunes a été démontrée pour la première fois dans les premiers résultats universitaires d'une étude parrainée par un investigateur montrant que 100% (8/8) des patients atteints de LN atteignaient rapidement une rémission durable et sans médicament avec une thérapie CAR T autologue ciblant le CD19.

La thérapie a éliminé les cellules B pathogènes autoréactives et a permis aux cellules B saines de revenir après le traitement, permettant au système immunitaire des patients de fonctionner à nouveau normalement avec une amélioration associée des symptômes cliniques. Contrairement aux approches génétiques visant à inactiver la fonction du récepteur des cellules T (TCR) pour réduire le risque de maladie du greffon contre l'hôte, les cellules T EBV maintiennent l'expression des TCR natifs qui favorisent la persistance fonctionnelle in vivo tout en démontrant une alloréactivité intrinsèquement faible en raison de leur reconnaissance d'antigènes viraux définis et de leur appariement partiel avec l'antigène leucocytaire humain (HLA). Un ensemble d'outils moléculaires de technologies validées cliniquement - y compris le domaine costimulateur 1XX conçu pour une meilleure aptitude cellulaire et moins d'épuisement tout en maintenant la tige - offre une approche différenciée pour répondre à d'importants besoins non satisfaits avec la prochaine génération de CAR T.