Atyr Pharma, Inc. annonce une étude de phase 3 évaluant l'efficacité et la sécurité de son principal candidat thérapeutique, l'efzofitimod
Le 17 mai 2022 à 14:05
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aTyr Pharma, Inc. a annoncé une étude de phase 3 évaluant l'efficacité et l'innocuité de son principal candidat thérapeutique, l'efzofitimod (nom non exclusif d'ATYR1923), chez des patients atteints de sarcoïdose pulmonaire. L'étude, qui sera connue sous le nom d'EFZO-FIT, devrait débuter au troisième trimestre de 2022. L'étude EFZO-FIT ™ ; est une étude mondiale de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité de l'efzofitimod chez les patients atteints de sarcoïdose pulmonaire.
Il s'agira d'une étude de 52 semaines composée de trois cohortes parallèles randomisées de manière égale pour recevoir soit 3,0 mg/kg ou 5,0 mg/kg d'efzofitimod ou un placebo par voie intraveineuse une fois par mois pour un total de 12 doses. L'étude prévoit de recruter 264 sujets atteints de sarcoïdose pulmonaire dans plusieurs centres en Amérique du Nord, en Europe et au Japon. La conception de l'essai comprendra une diminution forcée des stéroïdes.
Le critère d'évaluation primaire de l'étude est la réduction des stéroïdes. Les critères d'évaluation secondaires comprennent des mesures de la fonction pulmonaire et des symptômes de la sarcoïdose. L'efzofitimod est un immunomodulateur de première classe qui régule à la baisse les réponses immunitaires innées et adaptatives dans les états de maladies inflammatoires incontrôlées via une modulation sélective de la neuropiline-2. La preuve de concept clinique a récemment été établie pour l'efzofitimod dans une étude de phase 1b/2a chez des patients atteints de sarcoïdose pulmonaire, une forme majeure de maladie pulmonaire interstitielle (MPI).
aTyr Pharma, Inc. est une société de biotechnologie en phase clinique. La société exploite l'intelligence pour traduire la biologie de l'ARNt synthétase en nouvelles thérapies pour la fibrose et l'inflammation. Son principal candidat thérapeutique est l'efzofitimod, un immunomodulateur biologique en cours de développement clinique pour le traitement de la pneumopathie interstitielle (PI), un groupe de troubles à médiation immunitaire qui peuvent provoquer une inflammation et une fibrose, ou cicatrisation, des poumons. L'efzofitimod est une thérapie dérivée de l'ARNt synthétase qui module sélectivement les cellules myéloïdes activées par l'intermédiaire de la neuropiline-2 (NRP2) afin de résoudre l'inflammation aberrante sans immunosuppression et de prévenir la progression de la fibrose. ATYR0101 est une protéine de fusion dérivée d'un domaine de l'aspartyl-ARNt synthétase (DARS). L'ATYR0101 se lie directement à la protéine 1 de liaison au facteur de croissance bêta latent (LTBP1), qui régule le facteur de croissance bêta transformant (TGFb). Son ATYR0750 est une protéine de fusion dérivée d'un domaine de l'alanyl-ARNt synthétase (AARS).
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