Avenue Therapeutics, Inc. a annoncé que le premier patient a été traité dans le cadre de l'essai clinique de phase 1b/2a d'AJ201 pour le traitement de l'amyotrophie spinale et bulbaire (" SBMA "), également connue sous le nom de maladie de Kennedy. Une étude récente a utilisé l'analyse génétique pour estimer la prévalence de la maladie à 1 pour 6 887 hommes.(1) AJ201 est actuellement le principal médicament candidat en clinique pour la SBMA et le recrutement dans l'essai devrait être terminé d'ici la fin de 2023 ou le début de 2024, avec des données de base potentielles en 2024. En outre, des données précliniques convaincantes dans un modèle de souris ont montré des signaux d'efficacité, y compris l'amélioration de la fonction motrice, la dégradation robuste des récepteurs mutants des androgènes ("AR"), une protéine de signalisation de la maladie, et l'activation des voies Nrf1 et Nrf2.

Dans cet essai clinique de phase 1b/2a, la société vise à démontrer comment le nouveau mécanisme d'action multiple d'AJ201 réduit l'accumulation d'agrégats d'AR mutants pour potentiellement diminuer la neuroinflammation, protéger les cellules du stress oxydatif et, en fin de compte, améliorer les résultats cliniques pour les patients atteints de SBMA. L'essai clinique de phase 1b/2a d'AJ201, multicentrique, randomisé et en double aveugle, d'une durée de 12 semaines, devrait inclure environ 24 patients, répartis aléatoirement entre AJ201 (600 mg/jour) et un placebo. Le critère principal de l'étude est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité d'AJ201 chez des sujets atteints de SBMA cliniquement et génétiquement défini.

Les critères d'évaluation secondaires comprennent des données pharmacodynamiques mesurant le changement par rapport à la ligne de base des niveaux de protéine AR mutante dans les muscles squelettiques et les changements dans la composition des graisses et des muscles tels qu'ils apparaissent sur les IRM, qui sont considérés comme des biomarqueurs indiquant la probabilité d'une amélioration clinique à plus long terme. Vous trouverez de plus amples informations sur cette étude sur le site ClinicalTrials.gov (Identifiant : NCT05517603).