AVROBIO, Inc. annonce la démission de Geoff Mackay en tant que président

AVROBIO, Inc. est une société de thérapie génique. La société se concentre sur le développement de thérapies géniques à base de cellules souches hématopoïétiques (CSH) potentiellement curatives pour traiter les patients atteints de maladies rares en suivant un schéma de traitement à dose unique. Les thérapies géniques que la société est en train de développer utilisent des CSH qui sont prélevées sur le patient et ensuite modifiées avec un vecteur lentiviral pour insérer l'équivalent d'une copie fonctionnelle du gène qui est muté dans la maladie cible. Le développement de la société s'est concentré sur un groupe de maladies génétiques rares appelées troubles lysosomaux, principalement traitées par des thérapies de remplacement enzymatique (ERT). Son portefeuille de produits comprend trois programmes de thérapie génique HSC, à savoir AVR-RD-02 pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 1 et de type 3, AVR-RD-03 pour le traitement de la maladie de Pompe et AVR-RD-01 pour le traitement de la maladie de Fabry.