BioXcel Therapeutics, Inc. a annoncé des détails concernant la conception prévue de son prochain essai de phase 3 TRANQUILITY In-Care visant à évaluer le BXCL501, la formulation brevetée de la dexmédétomidine sous forme de film à dissolution orale de la société, en tant que traitement aigu potentiel de l'agitation associée à la démence d'Alzheimer (AAD) dans le cadre des soins. Le plan de la société pour mener cet essai est basé sur les commentaires reçus de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, suite à la réception récente du compte-rendu de la réunion de désignation de Type B/Breakthrough Therapy qui s'est tenue avec l'agence le 20 février 2024. Résumé de la conception de l'essai pivot de phase 3 TRANQUILITY In-Care : L'essai TRANQUILITY In-Care est conçu comme une étude en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité d'une dose de 60 µg de BXCL501 sur une période de 12 semaines.

L'essai devrait inclure un total d'environ 150 patients âgés de 55 ans et plus, représentant tout le spectre de la maladie d'Alzheimer, atteints de démence légère, modérée et sévère, avec des scores de 0 à 25 au mini-mental state examination (MMSE), et résidant dans des établissements de soins infirmiers qualifiés, des unités de soins de la mémoire ou des centres d'aide à la vie autonome. L'essai devrait inclure des patients souffrant d'agitation épisodique, qui s'auto-administreront 60 µg de BXCL501 ou un placebo lorsque des épisodes d'agitation se produiront au cours de la période d'essai. Le critère d'évaluation principal devrait être le changement par rapport à la ligne de base du score total de l'échelle du syndrome positif et négatif - composante excitatrice (PEC) deux heures après l'administration de la première dose.

Il s'agit du même critère d'évaluation que celui utilisé dans les essais TRANQUILITY précédents et dans les études qui ont appuyé l'approbation par la FDA d'IGALMIMC (dexmédétomidine). (dexmedetomidine) en film sublingual. On s'attend à ce que les évaluations continues de l'efficacité soient menées en effectuant d'autres PEC et des mesures complémentaires de l'efficacité, y compris l'impression globale de changement dans l'agitation.

Dans le cadre de l'essai TRANQUILITY In-Care, la société prévoit d'inclure une cohorte de faisabilité de 20 patients qui seront évalués à domicile. La Société prévoit de générer des données supplémentaires d'efficacité et d'innocuité de phase 3 dans le cadre de l'essai TRANQUILITY In-Care afin d'élargir la base de données au-delà des 70 patients qui ont déjà été traités avec 60 mcg de BXCL501 dans TRANQUILITY I et II à ce jour. La société prévoit également de discuter des détails de l'exigence de données de sécurité à long terme lors d'une prochaine réunion avec la FDA.