BridgeBio Pharma, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis a accepté de déposer la demande de nouveau médicament (NDA) de la société pour l'acoramidis, un médicament expérimental pour le traitement de l'ATTR-CM. La demande est basée sur les résultats positifs de l'étude ATTRibute-CM, l'étude de phase 3 de la société conçue pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'acoramidis, une petite molécule de stabilisation de la transthyrétine (TTR) expérimentale, de nouvelle génération, administrée par voie orale et très puissante. La FDA a fixé une date d'action au 29 novembre 2024 dans le cadre de la PDUFA.

La FDA a également notifié à la société qu'elle ne prévoit pas actuellement de tenir une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande. En juillet 2023, BridgeBio a annoncé des résultats positifs de l'ATTRibute-CM, rapportant un résultat statistiquement très significatif, démontré par un Win Ratio de 1,8 (p < 0,0001) sur le critère d'évaluation principal (une analyse hiérarchique priorisant dans l'ordre : ACM, puis fréquence de l'HVC, puis changement par rapport à la ligne de base de la prohormone N-terminale du peptide natriurétique cérébral (NT-proBNP), puis changement par rapport à la ligne de base de la distance de marche de 6 minutes (6MWD)). Acoramidis a été bien toléré et aucun signal de sécurité susceptible de poser un problème clinique n'a été identifié.

BridgeBio a également présenté des analyses d'ATTRibute-CM au congrès 2023 de la Société européenne de cardiologie et aux sessions scientifiques 2023 de l'American Heart Association. La société a également reçu l'acceptation de sa demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'Agence européenne des médicaments et se prépare à déposer d'autres demandes réglementaires au niveau mondial.