BridgeBio Pharma, Inc. a présenté les résultats de l'étude exploratoire d'imagerie CMR d'ATTRibute-CM, son essai de phase 3 sur l'acoramidis dans l'ATTR-CM. Ces données ont été présentées lors des sessions scientifiques annuelles et de l'exposition de l'American College of Cardiology (ACC) dans le cadre d'une session de posters modérée par Yousef Razvi, M.D. de l'University College London. ATTRibute-CM a été conçu pour étudier l'efficacité et l'innocuité de l'acoramidis, une petite molécule de stabilisation de la TTR expérimentale, de nouvelle génération, administrée par voie orale et très puissante.

Sur la base des résultats positifs d'ATTRibute-CM, BridgeBio a soumis une NDA à la FDA américaine, qui a été acceptée avec une date d'action PDUFA du 29 novembre 2024, et une MAA à l'Agence européenne des médicaments, avec une décision attendue en 2025. L'imagerie CMR a été réalisée au départ avant la première dose chez 35 participants ou dans les trois mois suivant la première dose chez 17 participants (intervalle, 14-105 jours) ; l'imagerie CMR ultérieure a été réalisée aux mois 12, 24 et 30 chez les personnes qui étaient disponibles pour subir l'imagerie, ce qui a été influencé par la survie. Les images ont été lues de manière centralisée au Centre national de l'amylose, en aveugle des autres données cliniques.

Les résultats sont les suivants : Les principaux paramètres d'imagerie CMR mesurant la structure cardiaque, y compris la masse ventriculaire gauche moyenne indexée, se sont avérés stables ou ont eu tendance à s'améliorer sous acoramidis par rapport à une détérioration sous placebo sur une période de 30 mois ; le traitement par acoramidis a préservé ou a été associé à une tendance à l'amélioration des mesures de la fonction cardiaque, y compris la fraction d'éjection ventriculaire gauche et le volume d'éjection systolique, par rapport aux mesures initiales et par rapport au placebo.