BridgeBio Pharma, Inc. annonce ses résultats pour l'exercice clos le 31 décembre 2023

BridgeBio Pharma, Inc. est une société biopharmaceutique au stade commercial. La société se concentre sur la découverte, la création, le test et la livraison de médicaments transformateurs pour traiter les patients souffrant de maladies génétiques et de cancers avec des facteurs génétiques clairs. Le portefeuille de programmes de développement de la société s'étend des premiers travaux scientifiques aux essais cliniques avancés. Il comprend Acoramidis (AG10), une petite molécule de nouvelle génération qui stabilise la transthyrétine (TTR) de manière quasi-complète, pour le traitement de l'amylose TTR (ATTR) ; l'infigratinib à faible dose, un inhibiteur oral sélectif de la tyrosine kinase (TKI) du FGFR1-3, comme option thérapeutique pour les enfants atteints d'achondroplasie ; Encaleret, une petite molécule antagoniste du récepteur de détection du calcium (CaSR) pour le traitement de l'hypocalcémie autosomique dominante de type 1 (ADH1), et BBP-418, une petite molécule expérimentale administrée par voie orale pour la supplémentation en substrat que la société développe pour le traitement de la LGMD2I, également connue sous le nom de LGMDR9.