BridgeBio Pharma, Inc. a partagé les résultats positifs de l'essai de phase III au Japon de l'acoramidis chez les adultes atteints de cardiomyopathie amyloïde médiée par la transthyrétine (ATTR-CM), mené par Alexion, AstraZeneca Rare Disease. Les résultats ont montré une cohérence avec ceux de l'essai global BridgeBio ATTRibute-CM Phase III (NCT03860935), y compris la survie, les hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires et d'autres mesures d'amélioration des fonctions (mesurées par le test de marche de six minutes) et de la qualité de vie (mesurées par le Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score) à 30 mois. Cet essai au Japon a été mené pour soutenir l'enregistrement local.

Dans cette étude à bras unique où les patients ont été traités par acoramidis pendant 30 mois, l'acoramidis a été bien toléré, aucun signal de sécurité susceptible de poser un problème clinique n'a été identifié, et aucune mortalité n'a été signalée. Les données seront présentées lors d'une prochaine réunion médicale et soumises à l'autorité sanitaire japonaise pour examen réglementaire. Alexion, AstraZeneca Rare Disease, détient une licence exclusive avec la filiale de BridgeBio, Eidos Therapeutics, Inc. pour développer et commercialiser l'acoramidis au Japon.

L'acoramidis est une petite molécule de stabilisation de la transthyrétine (TTR) expérimentale, de nouvelle génération, administrée par voie orale et très puissante, conçue pour atteindre une stabilisation maximale et préserver la TTR native.