BridgeBio Pharma, Inc. et Kyowa Kirin Co. ont annoncé un partenariat dans le cadre duquel la filiale de BridgeBio, QED Therapeutics, accorde à Kyowa Kirin une licence exclusive pour développer et commercialiser l'infigratinib pour l'achondroplasie, l'hypochondroplasie et d'autres dysplasies squelettiques au Japon. En échange, BridgeBio recevra un paiement initial de 100 millions USD ainsi que des redevances sur les ventes d'infigratinib au Japon pouvant aller jusqu'à 20 %, avec la possibilité de paiements supplémentaires basés sur des étapes.

L'infigratinib est une petite molécule orale conçue pour inhiber le FGFR3 et ainsi cibler à la source les dysplasies squelettiques induites par le FGFR3, notamment l'achondroplasie et l'hypochondroplasie. En décembre 2023, BridgeBio a administré le premier enfant de PROPEL 3, un essai pivot de phase 3 d'un an, randomisé 2:1, contrôlé par placebo, évaluant l'efficacité et la sécurité de l'infigratinib chez les enfants atteints d'achondroplasie âgés de 3 à < 18 ans et dont les plaques de croissance sont ouvertes. La phase 3 s'appuie sur le succès de PROPEL 2, un essai de phase 2 de l'infigratinib dans l'achondroplasie qui a démontré une augmentation de +3,38 cm/an de la vitesse de croissance annualisée, le résultat clinique le plus fort publié à ce jour.

Au Japon, Kyowa Kirin entamera des discussions avec l'Agence japonaise des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) en 2024, dans le but de lancer un essai d'enregistrement au Japon en 2025.