Citius Pharmaceuticals, Inc. a annoncé le dépôt d'une nouvelle demande de licence biologique (BLA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) pour LYMPHIR (denileukin diftitox), une immunothérapie à base d'IL-2 pour le traitement des patients atteints d'un lymphome cutané à cellules T (CTCL) récidivant ou réfractaire après au moins une thérapie systémique antérieure. La nouvelle soumission fait suite à un engagement continu avec la FDA qui a donné lieu à une lettre de réponse complète (CRL) reçue le 28 juillet 2023. Citius estime avoir pris en compte les tests améliorés du produit et les contrôles de fabrication supplémentaires mentionnés dans la lettre.

Aucun problème de sécurité ou d'efficacité n'a été signalé et aucun essai supplémentaire n'a été nécessaire. Selon les délais du Center for Drug Evaluation and Research, l'acceptation par la FDA du dossier de resoumission complet et l'émission d'une date de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) sont attendues dans les 30 jours suivant la resoumission. LYMPHIR est une protéine de fusion recombinante qui combine le domaine de liaison du récepteur de l'interleukine-2 (IL-2) avec des fragments de toxine diphtérique.

L'agent se lie spécifiquement aux récepteurs de l'IL-2 à la surface des cellules, provoquant l'inhibition de la synthèse des protéines par les fragments de toxine diphtérique qui ont pénétré dans les cellules. En 2011 et 2013, la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à LYMPHIR pour le traitement du PTCL et du CTCL, respectivement. En 2021, le dénileukin dift itox a reçu l'autorisation de mise sur le marché au Japon pour le traitement du CTCL et du lymphome périphérique à cellules T (PTCL).

Par la suite, en 2021, Citius a acquis une licence exclusive avec les droits de développement et de commercialisation de LYMPHIR sur tous les marchés, à l'exception du Japon et de certaines régions d'Asie. Le lymphome cutané à cellules T est un type de lymphome cutané non hodgkinien (LNH) qui se présente sous diverses formes et qui est le type le plus courant de lymphome cutané. Dans le LTC, les cellules T, un type de lymphocyte qui joue un rôle dans le système immunitaire, deviennent cancéreuses et se transforment en lésions cutanées, entraînant une diminution de la qualité de vie des patients atteints de cette maladie en raison de douleurs et d'un prurit intenses.

Le mycosis fongoïde (MF) et le syndrome de Sézary (SS) représentent la majorité des cas de CTCL. Selon le type de CTCL, la maladie peut évoluer lentement et peut prendre de plusieurs années à plus de dix ans avant d'atteindre le stade de la tumeur. Citius a précédemment annoncé son intention de créer Citius Oncology, une société indépendante cotée en bourse dont le principal actif sera LYMPHIR.

LYMPHIR a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour le traitement du lymphome CTC. En outre, Citius a terminé le recrutement de son essai de phase 2b pour CITI-002 (Halo-Lido), une formulation topique pour le soulagement des hémorroïdes. Ces déclarations peuvent être identifiées par l'utilisation de mots tels que "sera", "anticiper", "estimer", "s'attendre à", "planifier", "devrait" et "peut", ainsi que d'autres mots et termes de signification similaire ou l'utilisation de dates futures.