Concert Pharmaceuticals, Inc. a annoncé qu'après une récente révision des données cliniques du deuruxolitinib par la Food and Drug Administration américaine, la FDA a déterminé que le deuruxolitinib conservera sa désignation Breakthrough Therapy. Le deuruxolitinib, un inhibiteur oral de la Janus kinase (JAK), est développé pour le traitement des patients adultes atteints d'alopécie areata modérée à sévère. À la lumière de l'approbation par la FDA d'un autre inhibiteur de JAK comme premier traitement de l'alopécie areata, la FDA a précédemment informé Concert qu'elle réexaminait la désignation Breakthrough Therapy précédemment accordée au deuruxolitinib.

À la demande de la FDA, Concert a soumis des données cliniques supplémentaires et une justification pour soutenir l'éligibilité continue du deuruxolitinib à cette désignation. La FDA a maintenant informé Concert que, après examen de ces données, les critères de désignation Breakthrough Therapy continuent d'être remplis à l'heure actuelle. La FDA accorde la désignation Breakthrough Therapy aux candidats médicaments qui traitent une maladie grave ou potentiellement mortelle lorsque des preuves cliniques préliminaires indiquent que le candidat médicament peut démontrer une amélioration substantielle sur un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs par rapport aux thérapies disponibles.

Le caractère substantiel de l'amélioration par rapport aux traitements disponibles est une question de jugement et dépend à la fois de l'ampleur de l'effet du traitement, qui peut inclure la durée de l'effet, et de l'importance du résultat clinique observé. En général, les preuves cliniques préliminaires doivent montrer un avantage clair par rapport au traitement disponible. La FDA a initialement accordé la désignation Breakthrough Therapy au deuruxolitinib pour le traitement des patients adultes atteints d'alopécie areata modérée à sévère en 2020, ce qui était soutenu par les données positives d'un essai clinique de phase 2.

Les informations supplémentaires que Concert a soumises pour soutenir le maintien de la désignation Breakthrough Therapy pour le deuruxolitinib comprenaient les données positives de deux essais cliniques de phase 3.