Disc Medicine, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin au DISC-3405 pour le traitement des patients atteints de polycythémie vera (PV). La désignation de médicament orphelin par la FDA est accordée aux thérapies expérimentales traitant des maladies ou des conditions médicales rares qui affectent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le statut de médicament orphelin offre des avantages aux développeurs de médicaments, notamment une assistance dans le processus de développement du médicament, des crédits d'impôt pour les coûts cliniques, des exemptions de certaines taxes de la FDA et sept ans d'exclusivité de commercialisation après l'approbation.

DISC-3405 est un anticorps monoclonal expérimental anti-TMPRSS6 (Transmembrane Serine Protease 6, également connue sous le nom de Matriptase-2) conçu pour augmenter la production d'hepcidine et supprimer le fer sérique. Disc a obtenu de Mabwell Therapeutics une licence pour le DISC-3405 en janvier 2023. Les études précliniques du DISC-3405 ont démontré une augmentation de la production d'hepcidine et une suppression des niveaux de fer sérique dans des modèles animaux de bêta-thalassémie et de polycythémie vera.

Disc a initié une étude de phase 1 de DISC-3405 chez des volontaires sains en octobre 2023 et prévoit développer DISC-3405 initialement comme traitement pour la polycythémie vera ainsi que pour d'autres conditions hématologiques. Le DISC-3405 est un agent expérimental et son utilisation comme traitement n'est approuvée dans aucune juridiction à travers le monde. La polycythémie vera est un néoplasme myéloprolifératif chronique et rare caractérisé par une prolifération anormale des globules rouges.

La PV touche environ 150 000 patients aux États-Unis et a une prévalence similaire en Europe.