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Recherche biotechnologique et médicale

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Edgewise annonce que la FDA américaine accorde la désignation de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare à sa thérapie expérimentale contre la dystrophie musculaire MT
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Graphique Edgewise Therapeutics, Inc.
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Edgewise Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique. Elle se concentre sur le développement de nouvelles thérapies pour les dystrophies musculaires et les maladies cardiaques graves. Elle a construit sa plateforme de découverte de médicaments axée sur les muscles. Cette plateforme utilise des systèmes personnalisés à haut débit et traduisibles qui mesurent la fonction musculaire intégrée dans des extraits d'organes entiers afin d'identifier des médicaments de précision à petites molécules régulant des protéines clés dans le tissu musculaire, initialement axés sur le traitement de maladies neuromusculaires et cardiaques rares. Son principal produit candidat, EDG-5506, est un inhibiteur allostérique, sélectif et à petites molécules de la myosine des myofibres rapides (type II), administré par voie orale, conçu pour s'attaquer à la cause première des dystrophinopathies, notamment la dystrophie musculaire de Duchenne et la dystrophie musculaire de Becker. Son produit candidat, EDG-7500, pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique, en plus d'explorer le potentiel de son mécanisme dans le traitement des troubles de la dysfonction diastolique.
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