Editas Medicine, Inc. présentera les données cliniques des essais Rubber et Edithal sur l'EDIT-301 lors de la réunion annuelle de l'Ash 2023 et lors d'un webinaire sponsorisé par la société
Le 02 novembre 2023 à 14:12
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Editas Medicine, Inc. a annoncé qu'un résumé scientifique détaillant les données cliniques de sécurité et d'efficacité de l'essai RUBY d'EDIT-301 chez des patients atteints de drépanocytose sévère et de l'essai EdiTHAL d'EDIT-301 chez des patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions a été accepté pour une présentation sous forme de poster lors de la 65e réunion annuelle et exposition de l'American Society of Hematology (ASH) qui se tiendra du 9 au 12 décembre 2023 à San Diego, CA, ainsi qu'en ligne. Les données clés des patients traités dans l'essai RUBY et dans l'essai EdiTHAL seront partagées, y compris : RUBY ; données cliniques sur 11 patients, dont deux patients avec un suivi d'au moins 12 mois et quatre patients supplémentaires avec un suivi d'au moins cinq mois ; données d'efficacité, y compris l'hémoglobine totale, l'hémoglobine fœtale et les événements vaso-occlusifs, ou VOE. Des niveaux plus élevés d'hémoglobine fœtale (HbF) inhibent la polymérisation de l'HbS, réduisant ainsi la manifestation de la maladie.
A propos d'EDIT-301 : EDIT-301 est un médicament expérimental d'édition de gènes à l'étude pour le traitement de la drépanocytose sévère (SCD) et de l'essai bêta thAL dépendant des transfusions. Les patients recrutés recevront une seule administration d'EDIT-301.
Editas Medicine, Inc. est une société d'édition du génome en phase clinique. La société se concentre sur le développement de médicaments génomiques potentiellement transformateurs pour traiter un large éventail de maladies graves. Elle a développé une plateforme propriétaire d'édition de gènes basée sur la technologie CRISPR. CRISPR utilise un complexe protéine-acide ribonucléique (ARN) composé d'une enzyme, dont la protéine associée à CRISPR 9 (Cas9) ou Cas12a (CRISPR de Prevotella et Francisella 1, également connue sous le nom de Cpf1), liée à une molécule d'acide ribonucléique (ARN) guide conçue pour reconnaître une séquence particulière d'acide désoxyribonucléique (ADN). La société est engagée dans le développement de médicaments d'édition de gènes administrés par voie intraveineuse, dans lesquels le médicament est injecté ou perfusé au patient pour modifier les cellules à l'intérieur de son corps. Son programme phare, reni-cel, est un médicament expérimental d'édition de gènes ex vivo pour traiter la drépanocytose, une maladie sanguine héréditaire grave qui entraîne une mort prématurée, et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT).
Editas Medicine, Inc. présentera les données cliniques des essais Rubber et Edithal sur l'EDIT-301 lors de la réunion annuelle de l'Ash 2023 et lors d'un webinaire sponsorisé par la société
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