Editas Medicine, Inc. a annoncé que la société et Vertex Pharmaceuticals ont conclu un accord de licence. Selon les termes de l'accord, Vertex obtiendra une licence non exclusive pour la technologie d'édition de gènes Cas9 d'Editas Medicine pour des médicaments d'édition de gènes ex vivo ciblant le gène BCL11A dans les domaines de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie, y compris CASGEVY ? (exagamglogene autotemcel).

Cet accord prolonge la marge de manœuvre financière d'Editas Medicine jusqu'en 2026. Editas Medicine est le licencié exclusif de certains brevets CRISPR pour la fabrication de médicaments humains. Il s'agit notamment d'un ensemble de brevets sur Cas9 détenus et co-détenus par l'Université de Harvard, le Broad Institute, le Massachusetts Institute of Technology et l'Université Rockefeller.

La drépanocytose et la bétathalassémie sont des maladies hématologiques graves dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. La technologie d'édition de gènes Cas9 permet d'accéder à un large éventail de mutations génétiques, offrant ainsi une approche précise et ciblée des médicaments d'édition de gènes.