Gracell Biotechnologies Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament de recherche (IND) de Gracell, ce qui permet à la société d'entreprendre un essai clinique de phase 1 du GC012F aux États-Unis pour le traitement de première ligne du myélome multiple (ELMM). GC012F est un candidat thérapeutique CAR-T autologue ciblant à la fois l'antigène de maturation des cellules B (BCMA) et le CD19 et utilisant la plateforme de fabrication le lendemain FasTCAR, propriété de Gracell. Il s'agit de la troisième autorisation de mise sur le marché aux États-Unis pour le GC012F.

En plus de l'étude ELMM, le GC012F est évalué dans le cadre d'une étude IND américaine de phase 1b/2 en cours pour le traitement du myélome multiple récurrent/réfractaire (RRMM) et d'un essai clinique de phase 1/2 pour le traitement du lupus érythémateux disséminé réfractaire (rSLE) qui débutera en 2024. Le GC012F est également évalué dans quatre essais à l'initiative de l'investigateur (IIT) pour le traitement du rSLE, du RRMM, du myélome multiple nouvellement diagnostiqué (NDMM) et du lymphome non hodgkinien à cellules B (B-NHL). Dans les résultats cliniques actualisés de l'IIT NDMM présentés lors de la 65e réunion annuelle et exposition de la Société américaine d'hématologie en décembre 2023, le GC012F a démontré un taux de réponse globale de 100 % et un taux de réponse complète stricte négative de maladie résiduelle minimale de 95,5 %.

GC012F est la thérapie cellulaire CAR-T autologue de Gracell basée sur FasTCAR et ciblant à la fois BCMA et CD19, qui vise à transformer le traitement du cancer et des maladies auto-immunes en cherchant à obtenir des réponses profondes et durables avec un profil d'innocuité amélioré. GC012F est actuellement évalué dans le cadre d'études cliniques portant sur de multiples cancers hématologiques ainsi que sur des maladies auto-immunes et a démontré un profil d'efficacité et d'innocuité solide et constant. Gracell a lancé un essai de phase 1b/2 évaluant le GC012F pour le traitement du RRMM aux États-Unis et un essai clinique de phase 1/2 en Chine devrait débuter prochainement.

Un IIT a également été lancé pour évaluer le GC012F dans le traitement du lupus érythémateux disséminé et les demandes d'IND pour étudier le GC012F dans le lupus érythémateux disséminé ont été approuvées par la FDA américaine et l'Administration nationale des produits médicaux de Chine, respectivement. En outre, une nouvelle demande de DNR pour GC012F dans le traitement de l'ELMM a également été approuvée par la FDA américaine. Lancée en 2017, FasTCAR est la plateforme révolutionnaire de Gracell pour la fabrication de cellules CAR-T autologues le jour suivant.

FasTCAR est conçu pour mener la prochaine génération de thérapie pour le cancer et les maladies auto-immunes, et améliorer les résultats pour les patients en augmentant l'effet, en réduisant les coûts, et en permettant à plus de patients d'accéder à un traitement CAR-T critique. FasTCAR raccourcit considérablement la production de cellules, qui passe de plusieurs semaines à une nuit, réduisant ainsi potentiellement les temps d'attente des patients et la probabilité que leur maladie progresse. En outre, les cellules T FasTCAR semblent plus jeunes que les cellules CAR-T traditionnelles, ce qui les rend plus prolifératives et plus efficaces pour tuer les cellules cancéreuses.

En 2022 et 2023, FasTCAR a été désigné vainqueur de la catégorie Biotech Innovation des Fierce Life Sciences Innovation Awards 2022 et Overall Immunology Solution of 2023 par les BioTech Breakthrough Awards, pour sa capacité à surmonter les principaux obstacles de l'industrie.