Horizon Therapeutics plc a annoncé la publication de nouvelles données issues de l'essai pivot de phase 3 N-MOmentum d'UPLIZNA, qui proposent un aperçu des biomarqueurs sériques signalant les crises aiguës et l'aggravation du handicap associées à la NMOSD et illustrent le rôle d'UPLIZNA dans la réduction des niveaux de ces biomarqueurs, ce qui pourrait réduire la fréquence et la sévérité de ces crises. Les résultats de cette analyse sont publiés dans The Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry. La NMOSD est surtout associée à des crises aiguës, qui peuvent causer des dommages irréversibles au nerf optique, à la moelle épinière, au cerveau et au tronc cérébral.

Les objectifs de gestion de la maladie sont axés sur la prévention des crises, ainsi que sur la compréhension et le suivi des biomarqueurs qui pourraient signaler ces crises. Les essais pivots N-MOmentum d'UPLIZNA, qui ont démontré les effets du traitement sur la réduction des crises associées à la NMOSD, comprenaient des analyses de biomarqueurs liés à l'activité de la maladie et aux lésions neuronales : chaîne légère du neurofilament sérique (sNfL, une protéine structurelle de plus en plus reconnue comme un signal de lésion neuronale), protéine acide fibrillaire gliale sérique (sGFAP, un marqueur dont la corrélation avec les crises de NMOSD a déjà été établie), ubiquitine C-terminal hydrolase L1 (sUCHL1), et tau (sTau). L'essai a permis d'identifier d'importantes tendances de biomarqueurs associées aux crises de NMOSD.

Tout au long des 28 semaines de l'essai contrôlé randomisé (RCP) et de la période de suivi ouverte de deux ans, la concentration des quatre biomarqueurs a augmenté pendant les crises de NMOSD et dans les jours précédant les crises. Parmi les quatre biomarqueurs évalués dans l'essai, la sNfL mesurée en temps utile était le prédicteur le plus fort de l'aggravation de l'invalidité pendant et après les crises (telle que mesurée par l'Expanded Disability Status Scale, ou EDSS). Ce lien étroit suggère que des niveaux élevés de sNfL peuvent être associés à des crises plus sévères et à un risque accru d'incapacité résiduelle.

Cependant, seuls les niveaux de sGFAP ont été déterminés comme prédictifs de futures crises, en s'appuyant sur des recherches antérieures étudiant ce biomarqueur en particulier.