Horizon Therapeutics plc a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé une revue prioritaire à la demande de licence biologique supplémentaire (sBLA) pour étendre l'étiquette de KRYSTEXXA plus méthotrexate, un immunomodulateur couramment prescrit par les rhumatologues. La date d'action de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) est le 7 juillet 2022. KRYSTEXXA est indiqué pour le traitement de la goutte chronique chez les patients adultes réfractaires aux traitements conventionnels, également appelée goutte non contrôlée. En tant que premier et unique traitement biologique approuvé pour la goutte non contrôlée, KRYSTEXXA a changé le cours du parcours thérapeutique des personnes vivant avec la goutte non contrôlée en réduisant considérablement le fardeau physique de la maladie. Certains patients traités par KRYSTEXXA développent des anticorps anti-médicament, ce qui peut limiter l'efficacité du traitement. Des données émergentes suggèrent que le traitement par KRYSTEXXA en association avec le méthotrexate peut aider à prévenir ces anticorps anti-médicament, permettant ainsi à davantage de patients d'obtenir une réponse durable au traitement. Le sBLA est basé sur l'essai contrôlé randomisé MIRROR (Methotrexate to Increase Response Rates in Patients with Uncontrolled Gout Receiving KRYSTEXXA trial), qui a montré que 71,0 % des patients (71 sur 100) qui ont été randomisés pour recevoir KRYSTEXXA plus méthotrexate ont obtenu une réponse complète de l'acide urique sérique (sUA), définie comme sUA Sur KRYSTEXXA. KRYSTEXXA (injection de pegloticase) est une enzyme spécifique de l'acide urique PEGylée indiquée pour le traitement de la goutte chronique chez les patients adultes réfractaires au traitement conventionnel. La goutte réfractaire au traitement conventionnel survient chez les patients qui n'ont pas réussi à normaliser l'acide urique sérique et dont les signes et les symptômes ne sont pas contrôlés de façon adéquate par les inhibiteurs de la xanthine oxydase à la dose maximale médicalement appropriée ou pour lesquels ces médicaments sont contre-indiqués.