Immix Biopharma, Inc. a annoncé que le Memorial Sloan Kettering Cancer Center serait le site principal de l'essai clinique multi-sites NXC-201 sur l'amylose AL récidivante/réfractaire. NEXICART-2 (NCT06097832) est un essai clinique de phase 1b, ouvert, à un seul bras et multi-sites, portant sur l'expansion de la dose de CAR-T NXC-201 dans l'amylose AL récidivante/réfractaire aux Etats-Unis. NEXICART-2 devrait recruter 40 patients sur une période d'environ 18 mois à compter de l'administration de la première dose.

Les objectifs sont la sécurité et l'efficacité de NXC-201. Les principaux critères d'évaluation attendus sont le taux de réponse complète et le taux de réponse globale, conformément aux recommandations consensuelles (Palladini et al. 2012).

La société estime que NXC-201 (anciennement HBI0101) est la seule thérapie CAR-T ciblant le BCMA à être administrée en une seule journée dans le cadre d'un SRC. Le NXC-201 (anciennement HBI0101) est la seule thérapie cellulaire CAR-T ciblant l'amylose AL et d'autres maladies auto-immunes qui soit adaptée à la BCMA. Elle est étudiée dans le cadre d'un programme de développement clinique complet pour le traitement de patients atteints d'amylose AL récurrente/réfractaire, et s'étend à d'autres indications auto-immunes.

Ces essais s'appuient sur un solide ensemble de données cliniques sur le NXC-201 initié en février 2021. NXC-201 a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) de la FDA dans l'amylose AL et le myélome multiple, et l'EMA lui a attribué l'ODD UE dans l'amylose AL.