Immix Biopharma, Inc. a annoncé que des données cliniques supplémentaires sur le NXC-201 dans l'amylose AL récurrente/réfractaire ont été sélectionnées pour une présentation orale lors de la 65e réunion annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) qui se tiendra à San Diego, en Californie, du 9 au 12 décembre 2023. NXC-201 (anciennement HBI0101) est une thérapie cellulaire CAR-T (chimeric antigen receptor T) ciblant le BCMA, qui fait l'objet d'un programme de développement clinique complet pour le traitement de patients atteints d'amylose AL récurrente/réfractaire et de myélome multiple récurrent/réfractaire. NEXICART-1 (NCT04720313) est une étude ouverte de phase 1b/2a en cours, qui évalue la sécurité et l'efficacité de NXC-201 (anciennement HBI0101) chez des adultes atteints d'un myélome multiple récurrent/réfractaire et d'une amylose AL récurrente/réfractaire.

L'objectif principal de la phase 1b de l'étude était de caractériser la sécurité et de confirmer la dose recommandée pour la phase 2 (RP2D) et la dose de phase 2 de NXC-201. La phase 2 de l'étude évaluera l'efficacité et la tolérance de NXC-201 dans le myélome multiple récidivant/réfractaire selon les critères de réponse uniformes de l'International Myeloma Working Group (IMWG) et dans l'amylose AL récidivante/réfractaire selon les recommandations consensuelles. La partie phase 1b de l'essai clinique de phase 1b/2a en cours a permis de déterminer la dose de phase 2 recommandée (RP2D) de 800 millions de cellules CAR+T.

ImmixBio prévoit de soumettre à la FDA une demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) pour une phase 1b/2 de NXC-201 dans le myélome multiple récurrent/réfractaire et l'amylose AL récurrente/réfractaire, afin d'étendre l'essai clinique en cours aux États-Unis. Le critère d'évaluation principal prévu pour la partie phase 2 de l'essai clinique de phase 1b/2a de NXC-201 dans le myélome multiple récurrent/réfractaire est le taux de réponse global et la durée de la réponse. ImmixBio prévoit de soumettre à la FDA des données sur le myélome multiple récidivant/réfractaire une fois que 100 patients auront été traités par NXC-201. Le critère d'évaluation principal prévu pour NXC-201 dans l'amylose AL récurrente/réfractaire est le taux de réponse global.

ImmixBio prévoit de soumettre à la FDA des données sur l'amylose AL récurrente/réfractaire une fois que 30 à 40 patients auront été traités par NXC-201. L'amylose AL est une maladie systémique rare causée par une anomalie des plasmocytes de la moelle osseuse. Les protéines amyloïdes mal repliées produites par ces cellules provoquent une accumulation de protéines immunoglobulines mal repliées dans et autour des tissus, des nerfs et des organes, affectant progressivement leur fonction.

Cela peut entraîner des lésions organiques progressives et étendues, ainsi qu'un taux de mortalité élevé. L'amylose AL touche environ 30 000 à 45 000 patients aux États-Unis. 45 000 patients aux États-Unis et en Europe, et on estime qu'il y a environ 3 000 à 4 000 nouveaux cas par an aux États-Unis.

L'incidence mondiale annuelle de l'amylose AL est estimée à environ 15 000 patients. Le marché de l'amylose était de 3,6 milliards de dollars en 2017 et devrait atteindre 6 milliards de dollars en 2025, selon Grand View Research.