Immix Biopharma, Inc. a annoncé la présentation de données cliniques supplémentaires sur l'amylose AL dans le cadre de son étude de phase 1b/2a NEXICART-1 (NCT04720313) portant sur une nouvelle thérapie cellulaire CAR-T (chimeric antigen receptor T) autologue ciblant le BCMA, le NXC-201, lors d'une présentation orale au 20e congrès annuel de l'International Myeloma Society (IMS) qui se tient à Athènes, en Grèce, du 27 au 30 septembre 2023. Des données ont été présentées sur 9 patients atteints d'amylose AL en rechute ou réfractaire (dont un nouveau patient) dans le cadre de l'étude de phase 1b/2aNEXICART-1 en cours sur NXC-201 (anciennement HBI0101). La partie phase 1b de l'essai clinique de phase 1b/2a en cours a permis de déterminer la dose recommandée pour la phase 2 (RP2D) de 800 millions de cellules CAR+T.

Le critère d'évaluation principal prévu pour la partie phase 2 de l'essai clinique de phase 1b/2a en cours sur NXC-201 dans le myélome multiple récidivant/réfractaire est le taux de réponse global et la durée de la réponse. Nexcella, filiale d'ImmixBio, prévoit de soumettre à la FDA des données sur le myélome multiple une fois que 100 patients auront été traités par NXC-201. NXC-201 pourrait être le premier CAR-T ambulatoire au monde et la FDA lui a accordé le statut de médicament orphelin dans le myélome multiple et l'amylose AL.

IMX-110, le principal produit thérapeutique spécifique aux tissus (TSTx), fait l'objet d'essais cliniques de phase 1b/2a en monothérapie et d'un essai clinique IMMINENT-01 (NCT05840835) en association avec l'anticorps anti-PD-1 de BeiGene, le tislelizumab. La FDA a attribué à NXC-201 le statut de médicament ODD et de maladie pédiatrique rare (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD).