Immix Biopharma, Inc. a annoncé qu'elle organisera un événement virtuel à l'intention des experts pour discuter de son produit candidat de thérapie cellulaire CAR-T ciblant le BCMA, le NXC-201, en cours de développement pour l'amylose AL récurrente/réfractaire (R/R ALA) et le myélome multiple récurrent/réfractaire (R/R MM), avec une extension prévue aux indications auto-immunes, le 29 novembre 2023 à 16 h 15 (heure de l'Est). Heather Landau, MD (directrice du programme Amyloïdose, Memorial Sloan-Kettering Cancer Center), Vaishali Sanchorawala, MD (professeur, Boston University School of Medicine) et Susan Bal, MD (professeur adjoint, University of Alabama at Birmingham) discuteront du paradigme actuel de traitement des patients atteints d'amylose AL récurrente/réfractaire et de l'étude NEXICART-1 sur le NXC-201 en tant qu'option potentielle de traitement par récepteur d'antigène chimérique T (CAR-T). NXC-201 est une thérapie cellulaire CAR-T expérimentale ciblant le BCMA.

Le NXC-201 a été administré à plus de 70 patients à ce jour et les résultats de la phase 1/2a dans l'ALA sont prometteurs, avec un taux de réponse global de 100% (9/9) chez des patients atteints d'amylose AL récidivante/réfractaire lourdement prétraités, ainsi qu'un taux de réponse global de 95%, avec une médiane de 11,9 mois de suivi, chez des patients atteints de MM R/R (36/38 patients lourdement prétraités). Le 21 novembre 2023, IMMX a annoncé avoir reçu l'autorisation d'étendre le dosage du NXC-201 aux États-Unis. Le NXC-201 a été sélectionné pour faire l'objet d'une présentation orale et d'une présentation par affiches lors de la 65e réunion annuelle de l'American Society for Hematology, les 10 et 11 décembre 2023. La FDA a accordé à NXC-201 le statut de médicament orphelin dans l'amylose AL et le myélome multiple.