Moderna, Inc. a annoncé la publication dans la revue Nature des données intermédiaires d'une première étude humaine de phase 1/2, ouverte, d'optimisation de la dose et d'extension, évaluant la sécurité et l'efficacité de l'ARNm-3927, une thérapie expérimentale à base d'ARNm pour l'acidémie propionique (AP). L'essai clinique mondial de phase 1/2 en cours (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT04159103) est une étude multicentrique ouverte conçue pour évaluer la sécurité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique du mRNA-3927 chez des participants âgés d'un an et plus atteints d'une AP génétiquement confirmée. Les données de l'étude ont été présentées lors de la réunion annuelle de l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) en 2023.

À la date de la dernière coupe de données (31 mai 2023), 16 participants ont reçu le traitement expérimental mRNA-3927 dans cinq cohortes dans le cadre des études d'optimisation de la dose et d'extension. Parmi eux, 12 participants ont terminé l'étude et se sont inscrits à l'étude d'extension ouverte. Plus de 340 doses intraveineuses ont été administrées, ce qui représente plus de 15 années-personnes de traitement.

À ce jour, le mRNA-3927 a été bien toléré par les participants aux doses administrées, et aucune toxicité limitant la dose n'a été observée. 15 participants ont signalé des effets indésirables apparus au cours du traitement (TEAE), tandis que neuf participants ont présenté des TEAE liés au médicament. Des événements indésirables graves ont été signalés chez huit participants.

En travaillant à l'intersection de la science, de la technologie et de la santé depuis plus d'une décennie, la société a développé des médicaments à une vitesse et une efficacité sans précédent, y compris l'un des vaccins COVID-19 les plus précoces et les plus efficaces. La plateforme ARNm de Moderna a permis le développement de traitements et de vaccins pour les maladies infectieuses, l'immuno-oncologie, les maladies rares et les maladies auto-immunes. Avec une culture unique et une équipe internationale animée par les valeurs et l'état d'esprit de Moderna pour changer de manière responsable l'avenir de la santé humaine, Moderna s'efforce d'avoir le plus grand impact possible sur les personnes grâce aux médicaments à base d'ARNm.