Moleculin Biotech, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration ("FDA") américaine a accordé la désignation Fast Track au WP1122 pour le traitement du Glioblastoma Multiforme ("GBM"). La désignation Fast Track de la FDA vise à faciliter potentiellement le développement et à accélérer l'examen de nouvelles thérapies pour traiter des conditions graves pour lesquelles il existe un besoin médical non satisfait. Avec la désignation Fast Track, Moleculin est potentiellement éligible pour des réunions réglementaires et des communications plus fréquentes avec la FDA.

Le GBM est la tumeur cérébrale maligne primaire la plus agressive et reste une tumeur incurable avec une survie médiane de seulement 15 mois.(1) Il s'agit de la tumeur cérébrale maligne primaire la plus courante, représentant 54% de tous les gliomes et 16% de toutes les tumeurs cérébrales primaires,(2) et malgré les progrès, les taux de survie des patients atteints de GBM n'ont montré aucune amélioration notable dans les statistiques de la population au cours des trois dernières décennies.(3) Le taux d'incidence annuel moyen de GBM, ajusté en fonction de l'âge, est de 3,19 pour 100 000 personnes aux États-Unis.(4) Le WP1122 a été développé en tant que promédicament du 2-DG afin d'offrir un profil pharmacologique plus favorable. Il s'est avéré plus puissant que le 2-DG seul dans les modèles précliniques où les cellules tumorales nécessitent une activité glycolytique plus élevée que les cellules normales. Bien que l'activité chez l'animal ne se traduise pas nécessairement chez l'homme, les études précliniques chez les souris transplantées avec des tumeurs cérébrales humaines ont montré que le WP1122 a surpassé la norme de soins, le témozolomide, et a été encore plus performant en combinaison avec le témozolomide. En septembre 2022, la FDA a accordé à Moleculin la désignation de médicament orphelin pour le WP1122 pour le traitement du GBM.

En outre, sur la base de données précliniques indiquant le potentiel du WP1122 comme traitement du GBM, Moleculin a reçu l'autorisation de la FDA pour sa demande de drogue nouvelle de recherche afin de lancer une étude de phase 1 ouverte, à un seul bras et à dose croissante sur la sécurité, la pharmacocinétique et l'efficacité du WP1122 oral chez les patients adultes atteints de GBM. La société évalue actuellement les possibilités de collaboration en matière de développement clinique. À propos de Moleculin Biotech, Inc.Moleculin Biotech, Inc. est une société pharmaceutique de stade clinique axée sur le développement d'un large portefeuille de candidats médicaments pour le traitement des tumeurs et des virus hautement résistants.

Le programme principal de la société, Annamycin, est une anthracycline de nouvelle génération conçue pour éviter les mécanismes de résistance aux médicaments multiples avec peu ou pas de cardiotoxicité. L'Annamycine est actuellement en développement pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) récidivante ou réfractaire et des métastases pulmonaires du sarcome des tissus mous (STS). En outre, la société développe le WP1066, un modulateur immunitaire/de transcription capable d'inhiber p-STAT3 et d'autres facteurs de transcription oncogènes tout en stimulant une réponse immunitaire naturelle, ciblant les tumeurs cérébrales, le cancer du pancréas et d'autres cancers, ainsi que le WP1220, un analogue du WP1066, pour le traitement topique du lymphome cutané à cellules T.

Moleculin est également engagée dans le développement d'un portefeuille d'antimétabolites, dont le WP1122 pour le traitement potentiel du COVID-19 et d'autres virus, ainsi que pour des indications de cancer, notamment les tumeurs cérébrales, le cancer du pancréas et d'autres cancers.