Moleculin Biotech, Inc. a fourni une mise à jour préliminaire sur l'activité clinique récente et les étapes prévues à court terme pour son programme principal MB-106 pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (AML) suite à son dépôt de l'exercice 2023 auprès de la Securities and Exchange Commission (Commission des valeurs mobilières et des changes). Au cours de l'année 2023, Moleculin a commencé son essai clinique MB-106 avec AnnAraC pour le traitement de la LMA dans le cadre d'un essai ouvert à tous, acceptant des sujets sans tenir compte du nombre de thérapies antérieures dans la partie Phase 1 avec une limite de deux thérapies antérieures dans la partie Phase 2. Neuf sites cliniques en Pologne et en Italie ont été activés pour le MB-106.

À ce jour, 20 sujets ont été recrutés dans l'étude complète de phase 1B/2 sur le MB106, deux sujets n'ayant pas encore pu être évalués. À la fin du mois de janvier 2024, la société a terminé le recrutement du nombre souhaité de sujets de 2e ligne et a commencé à préparer une réunion de fin de phase 2 (EoP2) avec la FDA. En outre, Moleculin a élargi le protocole de l'étude MB-106 pour inclure des sujets de 1ère ligne afin de fournir des données permettant la conception d'une éventuelle étude de confirmation de phase 3 post-approbation, cependant, nous ne nous attendons pas à ce que l'ajout de cette cohorte retarde la réunion de fin de phase 2.

L'étude a recruté trois sujets de première ligne à ce jour, dont un est en RC et un autre n'est pas encore évaluable. La voie actuelle prévue par Moleculin pour l'approbation de l'Annamycine en combinaison avec la Cytarabine pour le traitement de la LAM est une thérapie de 2ème ligne. Par conséquent, l'objectif principal est d'obtenir une procédure d'approbation accélérée pour le traitement des sujets de deuxième ligne (ceux qui ont fait une rechute ou qui sont réfractaires à un traitement de première ligne de la LAM, que le sujet ait été jugé "apte" ou "inapte").

Moleculin a commencé à recruter des sujets de 1ère ligne dans cet essai afin de fournir des données pour un éventuel futur essai clinique de confirmation de phase 3 chez des patients de 1ère ligne. Vous trouverez ci-dessous un tableau récapitulatif des résultats préliminaires de l'essai MB-106, qui sont susceptibles d'être modifiés. Le nombre total de réponses complètes dans les deux phases de l'essai MB-106 représente un taux de réponse complète composite (CRc) de 39% chez tous les sujets évaluables en intention de traiter (n= 18), deux autres sujets recrutés n'étant pas encore évaluables.

Ces sujets avaient reçu de 0 à 6 traitements antérieurs. Ce taux comprend un taux de RC de 33 % et un taux de RCi de 6 %. Les données de durabilité sont en cours d'élaboration, un CRc ayant rechuté à ce jour.

Le premier sujet CR a été traité en février 2023 et reste durable après plus d'un an et continue à être en rémission. La durabilité des RC est confirmée par des prélèvements répétés de la moelle osseuse. L'âge médian de tous les sujets recrutés est de 69 ans, allant de 19 à 78 ans.

La durabilité médiane sera établie au fur et à mesure que les données de l'essai arriveront à maturité. Cet essai peut recruter jusqu'à 28 sujets, cependant, ayant déjà recruté le nombre désiré de sujets de 2ème ligne pour soutenir une réunion EoP2 avec la FDA, la Société peut choisir de terminer cet essai avec moins de 28 sujets. L'essai continue de recruter des sujets pour le traitement de première et de troisième ligne.

Comme Moleculin a l'intention de positionner AnnAraC en vue d'une approbation en tant que traitement de 2ème ligne, la société estime que les données les plus importantes de cet essai sont les résultats obtenus chez les sujets de 2ème ligne (à l'exclusion des sujets qui sont soit en 1ère ligne, soit en 3ème ligne et au-delà). Après stratification pour cette population (n=10), le taux de CRc est de 60 %, comprenant un taux de CR de 50 % et un taux de CRi de 10 %.