Moleculin Biotech, Inc. a annoncé la fin du recrutement dans la partie phase 2 de l'essai clinique américain de phase 1B/2 de la société évaluant l'Annamycine pour le traitement des métastases pulmonaires du sarcome des tissus mous (MB107). Les sujets dont la maladie était stable au moment de l'arrêt de l'étude continueront d'être suivis pour évaluer la réponse sans progression et la survie globale. La société prévoit de présenter une analyse plus approfondie des données de base sur la survie sans progression, la réponse sans progression, la survie globale et d'autres données de cette étude avant la fin de l'année.

En outre, la société prévoit de communiquer ces données et d'autres, comme annoncé précédemment, dans le cadre de la présentation d'affiches de la société et de réunions connexes lors de la réunion annuelle 2023 de la CTOS (Connective Tissue Oncology Society), qui se tiendra du 1er au 4 novembre 2023 à Dublin, en Irlande. L'annamycine bénéficie actuellement du statut Fast Track et de la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement du sarcome des tissus mous, ainsi que de la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire. Pour plus d'informations sur l'essai clinique américain de phase 1B/2 évaluant l'Annamycine pour le traitement des métastases pulmonaires du sarcome des tissus mous (MB107), visitez clinicaltrials.gov et référez-vous à l'identifiant NCT04887298.

Dans la phase 2, l'Annamycine a été administrée en perfusion intraveineuse (IV) pendant 2 heures le jour 1, suivie de 20 jours de repos (1 cycle = 21 jours). Les sujets se rendent sur le site de l'étude tous les 21 jours (±3 jours) et font l'objet d'une surveillance de la sécurité - y compris des événements indésirables (EI), ainsi que d'un examen physique, d'évaluations de laboratoire (chimie clinique, hémogramme), des signes vitaux, des mesures de poids, du statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) et des électrocardiogrammes (ECG) - suivie d'une perfusion intraveineuse de l'Annamycin le premier jour.

Le traitement est suivi d'une perfusion IV du médicament à l'étude. La fonction cardiaque est suivie par échocardiographie (ECHO) lors de la sélection, à la fin des deux premiers cycles et ensuite tous les deux cycles, lors de la visite de fin de traitement et, si possible, lors du suivi 6 mois (±1 mois) et 1 an (±1 mois) après l'arrêt du médicament à l'étude. Tant que l'investigateur considère que les bénéfices du traitement par Annamycin restent supérieurs aux risques, le traitement se poursuivra tous les 21 jours jusqu'à ce qu'une progression tumorale soit observée ou qu'une toxicité inacceptable se produise.

La réponse tumorale est contrôlée toutes les 6 semaines (±1 semaine) à partir du 1er jour du cycle 1 pendant le traitement, lors de la visite de fin de traitement, puis tous les 3 mois (±1 mois) jusqu'à progression de la maladie selon les critères RECIST 1.1. Les sujets qui quittent l'étude après avoir obtenu une réponse maximale et qui ne commencent pas un autre traitement seront suivis tous les 3 mois (±1 mois) pour la survie sans progression (PFS). Si un sujet reçoit un autre traitement après avoir quitté l'étude, il sera suivi uniquement pour la survie globale (OS) et, si possible, des scanners ECHO de suivi à 6 mois (±1 mois) et 1 an (±1 mois) seront effectués après l'arrêt du médicament de l'étude.

L'annamycine est l'anthracycline de nouvelle génération de la société qui, dans des modèles animaux, s'accumule dans les poumons à un niveau jusqu'à 30 fois supérieur à celui de la doxorubicine. Il est important de noter que l'Annamycine a également démontré une absence de cardiotoxicité dans de nombreux essais cliniques humains en phase précoce, y compris des essais en cours pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) et des métastases pulmonaires du syndrome de stress post-traumatique (STS). C'est pourquoi, bien que des données supplémentaires soient nécessaires, la société estime que l'Annamycin pourrait ne pas être soumise aux mêmes limitations d'utilisation que la doxorubicine, l'une des anthracyclines les plus courantes actuellement approuvées.

Annamycin est actuellement en cours de développement pour le traitement de la LAM et des métastases pulmonaires du STS et la société estime que le médicament pourrait avoir le potentiel de traiter d'autres indications.