Moleculin Biotech, Inc. a annoncé le début d'une étude de phase 2 à l'initiative d'un investigateur, évaluant le WP1066 en combinaison avec la radiothérapie pour le traitement d'adultes atteints de glioblastome (NU 21C06) en coopération avec la société. L'étude est menée dans le cadre de l'Investigative New Drug application (IND) de l'Université Northwestern, qui fait référence à l'IND de la société, qui a reçu l'autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en avril 2022. Cet essai est financé par les National Institutes of Health (NIH) et BrainUp®, une organisation à but non lucratif dédiée à la sensibilisation au cancer du cerveau.

Le WP1066 est le modulateur immunitaire/transcriptionnel de Moleculin conçu pour stimuler la réponse immunitaire aux tumeurs en inhibant l'activité erronée des cellules T régulatrices tout en inhibant les principaux facteurs de transcription oncogènes, notamment p-STAT3 (transducteur de signal et activateur de transcription 3 phosphorylé), c-Myc (un transducteur de signal cellulaire nommé d'après un virus aviaire homologue appelé Myelocytomatosis) et HIF-1a (facteur 1a inductible à l'hypoxie). Ces facteurs de transcription sont des cibles très recherchées en raison de leur rôle dans la survie et la prolifération des cellules cancéreuses, l'angiogenèse (la cooptation de la vascularisation pour l'approvisionnement en sang), l'invasion, les métastases et l'inflammation associée aux tumeurs. L'essai NU 21C06 est un essai de phase 2, ouvert et à plusieurs bras, de radiothérapie en association avec le WP1066 chez des patients atteints de glioblastome de type sauvage IDH (isocitrate déshydrogénase) non méthylé MGMT nouvellement diagnostiqué.

Le critère de jugement principal de l'étude est la survie sans progression et les critères de jugement secondaires comprennent l'analyse du microenvironnement tumoral. Le glioblastome est un type courant de tumeur qui prend naissance dans le cerveau. Le taux d'incidence annuel moyen du glioblastome, ajusté à l'âge, est de 3,19 pour 100 000 personnes aux États-Unis. Le glioblastome est la tumeur cérébrale maligne primaire la plus agressive, avec une survie médiane de seulement 15 mois.

Il s'agit de la tumeur cérébrale maligne primaire la plus courante, représentant 54 % de tous les gliomes et 16 % de toutes les tumeurs cérébrales primaires.3 Malgré les progrès réalisés pour d'autres cancers, le taux de survie du glioblastome n'a pas changé de manière significative au cours des trois dernières décennies. Moleculin a reçu la désignation de médicament orphelin pour le WP1066 pour le traitement des tumeurs cérébrales, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare pour trois autres indications pédiatriques.