Oncopeptides AB (publ) a annoncé que deux nouveaux articles contenant des données scientifiques sur le melflufen, commercialisé en Europe sous le nom de Pepaxti, ont été publiés dans Haematologica, une publication qui rend compte des résultats importants de la recherche fondamentale, clinique et translationnelle dans le domaine de l'hématologie. Les données publiées de deux études, ANCHOR et LIGHTHOUSE, apportent un soutien scientifique supplémentaire au bénéfice clinique du melflufen et de la dexaméthasone en association avec le daratumumab ou le bortezomib dans le myélome multiple récidivant et réfractaire (MMRR). L'étude ANCHOR est une étude multicentrique ouverte de phase 1/2 évaluant la sécurité et l'efficacité du melflufen et de la dexaméthasone en association avec le daratumumab ou le bortezomib chez les patients atteints de MMR.

L'étude a débuté en avril 2018 avec 56 patients recrutés. Compte tenu de l'ensemble des données, le melflufen 30 mg a été établi comme la dose recommandée pour les futures études de combinaison dans la RRMM. L'étude LIGHTHOUSE a évalué le melflufen associé au daratumumab et à la dexaméthasone par rapport au daratumumab avec la dexaméthasone en soutien chez des patients atteints de RRMM avec une maladie réfractaire à un agent immunomodulateur et à un inhibiteur du protéasome ou qui avaient reçu =3 lignes de traitement antérieures comprenant un agent immunomodulateur et un inhibiteur du protéasome.

L'étude a inclus 54 patients et a atteint son critère d'évaluation principal malgré une interruption prématurée. Elle conclut que le melflufen associé au daratumumab et à la dexaméthasone a démontré une survie sans progression supérieure (HR 0,18 [0,05-0,65], p=0,0032). Les données relatives à la survie sans progression n'étaient pas complètes (HR 0,47 [0,09-2,57], p=0,37).

Le profil de sécurité était comparable à celui des études précédemment publiées sur le melflufen.