Oryzon Genomics, S.A. annonce qu'elle présentera des données précliniques positives sur l'efficacité d'ORY-4001 dans un modèle CMT lors de la réunion annuelle 2023 de la Peripheral Nerve Society (PNS), qui se tiendra du 17 au 20 juin au Bella Center à Copenhague, au Danemark. Le comité scientifique de la réunion annuelle 2023 de la PNS a sélectionné ORY-4001, un nouvel inhibiteur d'HDAC6 puissant et sélectif à base d'oxadiazole qui montre une efficacité thérapeutique préclinique dans le modèle CMT1A" pour une présentation orale qui aura lieu le 20 juin à 08h40 (CEST). En 2022, Oryzon et la CMT Research Foundation (CMTRF), une organisation américaine à but non lucratif dirigée par des patients et axée sur la mise au point de traitements et de remèdes pour la CMT, ont conclu un accord visant à explorer le potentiel thérapeutique des inhibiteurs de l'histone-désacétylase 6 (HDAC-6) d'Oryzon.

Suite aux résultats précliniques positifs obtenus dans le cadre de cette collaboration, Oryzon a sélectionné un candidat pour le développement clinique, ORY-4001. Ce composé est un inhibiteur d'HDAC6 doté d'une excellente pharmacologie et d'une très grande sélectivité vis-à-vis d'autres classes d'HDAC, ce qui se traduit par un profil de sécurité remarquable évitant l'hématotoxicité. Le composé présente de fortes propriétés anti-inflammatoires et des données in-vivo positives dans des modèles inflammatoires.

Dans l'étude qui sera présentée lors de la réunion annuelle de la PNS en 2023, ORY-4001 a montré de multiples réponses positives dans un modèle in vivo validé de neuropathie périphérique CMT1A qui imite efficacement de nombreux symptômes de cette maladie chez l'homme. Cette maladie touche 150 000 Américains et plus de 3 millions de personnes dans le monde. C'est l'une des maladies les plus répandues parmi les maladies rares et il n'existe actuellement aucun traitement ou remède efficace.

La CMT est causée par diverses mutations génétiques. La forme la plus répandue est la CMT1A, qui touche environ la moitié des personnes atteintes de CMT.