Oryzon Genomics, S.A. a annoncé que la FDA a approuvé la demande d'Investigational New Drug (IND) pour lancer une étude collaborative de phase II avec iadademstat chez les patients atteints de carcinomes neuroendocriniens de haut grade (NEC) récidivants/réfractaires. Cet essai sera mené dans le cadre d'un accord de recherche clinique collaborative conclu entre Oryzon et le Fox Chase Cancer Center (FCCC), en vertu duquel le FCCC mènera différents essais cliniques collaboratifs en association avec l'iadademstat, Oryzon fournissant le financement, le médicament et l'expertise technique. Le premier essai collaboratif de phase II sera une étude ouverte de type panier qui sera menée par le FCCC en tant que sponsor, avec le Dr Namrata Vijayvergia, MD, professeur associé et membre de l'Institut d'épigénétique du cancer au Fox Chase Cancer Center, en tant que chercheur principal.

Les néoplasmes neuroendocriniens sont des cancers rares et hétérogènes issus des cellules neuroendocriniennes, représentant 0,5 % de toutes les tumeurs malignes nouvellement diagnostiquées, avec une prévalence de 100 000 cas aux États-Unis. 22 à 27 % des TNE sont pulmonaires (par exemple, cancer du poumon à petites cellules, SCLC), et le reste est extrapulmonaire, le tractus gastro-intestinal étant la présentation la plus courante, suivi des tumeurs génito-urinaires. Certains de ces cancers sont des NEC peu différenciés, qui sont très agressifs.

Les patients développent souvent rapidement une maladie progressive après une chimiothérapie cytotoxique de première ligne et ne disposent pas d'options de traitement de deuxième ligne clairement efficaces. Les taux de réponse pour les NECs et les SCLC en deuxième ligne sont généralement inférieurs à 5% et 20%, respectivement, et la survie se mesure en mois.