Pepgen annonce que le premier patient a été traité dans le cadre de l'essai clinique de phase 1 Freedom-Dm1 portant sur le PGN-EDODM1 pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1

PepGen Inc. est une société de biotechnologie en phase clinique. La société est engagée dans le développement de la prochaine génération d'oligonucléotides thérapeutiques dans le but de transformer le traitement des maladies neuromusculaires et neurologiques graves. Sa plateforme exclusive d'oligonucléotides à libération améliorée (EDO) s'appuie sur des peptides pénétrant dans les cellules pour améliorer l'absorption et l'activité des oligonucléotides thérapeutiques conjugués. Ses peptides EDO sont conçus pour optimiser la pénétration tissulaire, l'absorption cellulaire et la libération nucléaire. Grâce à ces peptides EDO, la société constitue un portefeuille de candidats oligonucléotides thérapeutiques conçus pour cibler la cause première de maladies graves. Le portefeuille de la société comprend deux programmes en phase clinique : PGN-EDO51 pour les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui peuvent bénéficier du saut de l'exon 51 et PGN-EDODM1 pour les patients atteints de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1). Elle a également trois autres programmes au stade préclinique : PGN-EDO53, PGN-EDO45 et PGN-EDO44.