PepGen Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track au PGN-EDODM1, un candidat expérimental pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1). Les patients atteints de DM1 ne disposent actuellement d'aucune option thérapeutique ciblant la cause première de la maladie, qui entraîne des symptômes neuromusculaires progressifs et une réduction de l'espérance de vie. Suite à de solides données précliniques, nous évaluons maintenant le PGN-EDODM1 dans l'essai de phase 1 FREEDOM-DM1 en cours et nous prévoyons de présenter des données préliminaires plus tard cette année.

La désignation Fast Track de la FDA est un processus conçu pour faciliter le développement et accélérer l'examen des médicaments candidats qui traitent des maladies graves et répondent à un besoin médical non satisfait, dans le but de mettre plus rapidement de nouveaux médicaments importants à la disposition des patients. Lorsqu'un médicament candidat reçoit la désignation Fast Track, une communication précoce et fréquente entre la FDA et l'entreprise pharmaceutique est encouragée tout au long du processus de développement et d'examen réglementaire du médicament. La fréquence des communications garantit que les questions et les problèmes sont résolus rapidement, ce qui permet souvent d'approuver le médicament plus tôt et d'en faciliter l'accès aux patients.

Le PGN-EDODM1 est actuellement évalué dans le cadre de l'essai clinique de phase 1 FREEDOM-DM1 pour le traitement des personnes atteintes de DM1. La société prévoit de communiquer les premières données de l'essai en 2024.