Poseida Therapeutics, Inc. a annoncé que la société présentera les données précliniques de son programme de thérapie génique P-FVIII-101, en partenariat avec Takeda, lors de l'assemblée annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) qui se tiendra à la Nouvelle-Orléans du 10 au 13 décembre 2022. Les données établissent une preuve de principe préclinique pour le traitement de l'hémophilie A à l'aide du P-FVIII-101, une thérapie génique non virale dirigée vers le foie et utilisant le système d'administration Super piggyBac de Poseida, qui pourrait potentiellement conduire à une guérison fonctionnelle. Le P-FVIII-101 utilise le système d'administration non viral de la société, basé sur des nanoparticules, ainsi que le SPB, qui permet une capacité de chargement accrue du transgène, une intégration stable dans le génome, un potentiel de redosage et des processus de fabrication potentiellement plus simples.

Les données qui seront présentées montrent que le P-FVIII-101 a atteint et maintenu une activité hFVIII normalisée (>50%) après une dose unique et a délivré une activité FVIII thérapeutique chez les souris après des doses uniques et répétées, indiquant le potentiel de titrage de la dose. Des réponses durables ont été observées après une dose unique rapportée sur la période d'étude de sept mois. Les données soutiennent qu'avec SPB, la cassette d'expression du transgène thérapeutique peut être intégrée de manière stable dans le génome des cellules hépatiques et fournir une activité thérapeutique constante et durable.

En octobre 2021, Poseida a annoncé qu'elle avait conclu un accord de collaboration de recherche et de licence exclusive avec Takeda pour utiliser les technologies de la plateforme de génie génétique exclusive de la société pour la recherche et le développement de thérapies géniques, y compris le P-FVIII-101. Les sociétés prévoient de poursuivre les études précliniques afin de faire progresser le programme vers une demande d'autorisation de mise sur le marché (IND). Le P-FVIII-101 est une thérapie génique dirigée vers le foie, en partenariat avec Takeda, qui combine la plateforme Super piggyBac de Poseida et les technologies d'administration de nanoparticules pour le traitement in vivo de l'hémophilie A. L'hémophilie A est un trouble de la coagulation causé par une déficience dans la production du facteur VIII avec un besoin non satisfait élevé.

Le P-FVIII-101 utilise le système d'intégration de gènes piggyBac délivré par nanoparticule lipidique, qui a démontré une expression stable et soutenue du facteur VIII dans des modèles animaux.