Takeda et Protagonist Therapeutics, Inc. ont annoncé la signature d'un accord mondial de licence et de collaboration pour le développement et la commercialisation du rusfertide, un peptide injectable expérimental mimétique de l'hormone naturelle hepcidine, qui fait actuellement l'objet d'un essai pivot de phase 3, VERIFY, pour le traitement de la polycythémie vénérienne (PV). Selon les termes de l'accord, Protagonist recevra un paiement initial de 300 millions de dollars et pourra recevoir des paiements d'étape supplémentaires pour le développement et la réglementation au niveau mondial, ainsi que des paiements d'étape pour la commercialisation et des redevances progressives sur les ventes nettes hors États-Unis. Protagonist restera responsable de la recherche et du développement jusqu'à l'achèvement de l'essai clinique de phase 3 et l'obtention de l'autorisation réglementaire américaine.

Takeda détient les droits de développement en dehors des États-Unis et est responsable de la conduite des activités de commercialisation au niveau mondial. Découvert grâce à la plateforme technologique peptidique de Protagonist, le mécanisme d'action du rusfertide régulerait l'homéostasie du fer et contrôlerait l'absorption, le stockage et la distribution du fer dans l'organisme. La partie randomisée de l'étude de phase 2 REVIVE sur le rusfertide dans la polycythémie virale a atteint son critère d'évaluation principal.

Les données de suivi à long terme de l'extension ouverte de 2 ans ont été présentées lors de la réunion annuelle 2023 de l'American Society of Hematology début décembre. Elles ont montré un contrôle durable de l'hématocrite, une diminution du recours à la phlébotomie, une tolérance à long terme et l'absence de nouveaux signaux d'innocuité chez les patients atteints de polyglobulie vénérienne. Cette annonce s'appuie sur l'héritage de Takeda en matière d'hématologie rare et fait suite à la récente approbation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis d'ADZYNMA, le traitement de Takeda contre le purpura thrombocytopénique thrombotique congénital (PTTC), un trouble de la coagulation sanguine extrêmement rare. Après l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis, Takeda dirigera la commercialisation du rusfertide, Protagonist détenant une option de co-détail aux États-Unis.

Dans ce cas, Protagonist pourrait recevoir des paiements de retrait et des paiements d'étape et de redevances plus élevés. Takeda conserverait l'intégralité des droits ex-U.S. dans l'un ou l'autre scénario.