PTC Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique internationale. La société se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés qui apportent des bénéfices aux patients atteints de maladies rares. La société dispose d'un portefeuille thérapeutique diversifié qui comprend plusieurs produits commerciaux et produits candidats à différents stades de développement, y compris les stades de découverte, de recherche et de clinique, axés sur le développement de nouveaux traitements pour de multiples domaines thérapeutiques pour les maladies rares liées à la neurologie et au métabolisme. Elle possède deux produits, Translarna (ataluren) et Emflaza (deflazacort), pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie rare qui met en jeu le pronostic vital. Upstaza, une thérapie génique pour le traitement du déficit en Aromatic L-Amino Decarboxylase (AADC), une maladie rare du système nerveux central (SNC). Tegsedi et Waylivra, pour le traitement de maladies rares. Son Evrysdi, un traitement de l'amyotrophie spinale (SMA).
PTC Therapeutics obtient l'autorisation de mise sur le marché de l'Upstaza par la Commission européenne pour le traitement d'une maladie génétique rare ; les actions augmentent avant la cloche.